la source: Association des études internationales

année: 2022

auteurs: Nori, Mukund, Schmitt, Paula, Aparna, Donovan, Daniel J.

Contexte

 L'amylose est une maladie systémique rare qui se caractérise par un schéma variable de symptômes non spécifiques et d'organes affectés. Ces caractéristiques de l'amylose sont courantes parmi les maladies rares et les rendent difficiles à diagnostiquer et à traiter. Les 2 principales formes d'amylose cardiaque sont l'amylose à chaîne légère (AL) et l'amylose à transthyrétine (ATTR). Une façon d'améliorer le diagnostic est de sensibiliser les médecins. – Il est bien établi que les médecins préfèrent les articles évalués par des pairs comme principale source d'information nouvelle. Cependant, cette préférence lève une barrière car les maladies rares sont collectivement mal représentées dans la littérature médicale. La recherche montre également que, jusqu'à récemment, les voix des patients et des soignants étaient pratiquement absentes, quelle que soit la maladie rare. Parmi les signes encourageants figurent certaines publications récentes fournissant des perspectives de patients atteints d'amylose. En l'absence d'un nombre important de publications sur les maladies rares, les patients et les soignants deviennent souvent des experts de leurs maladies rares. Les organismes de réglementation recherchent de plus en plus des données sur l'expérience des patients (PED), en plus des données cliniques et statistiques des essais, lorsqu'ils prennent des décisions sur l'utilité des médicaments et des interventions, en particulier dans les maladies rares telles que l'amylose. Par conséquent, il devient essentiel que les voix des patients et des soignants soient entendues et intégrées en tant que pratiques exemplaires dans la prestation des soins de santé.

Objectif

Réaliser des enquêtes pilotes sur le terrain comme première étape de l'élaboration d'une enquête validée qui capture la DEP pour les patients atteints d'amylose.

Méthodologie 

Sur la base de recherches antérieures, nous avons développé une enquête pilote de 62 questions pour mieux comprendre les expériences des patients avec l'amylose. L'enquête a porté sur 3 catégories concernées par l'amylose : Parcours diagnostique ; Les relations interpersonnelles; Attitude envers eux-mêmes. L'enquête a été conçue avec 16 séries de questions pour déterminer la cohérence interne des réponses de chaque répondant. L'enquête a été menée pendant 1 semaine du 6 au 12 janvier 2022 inclus, le www.oneAMYLOIDOSISvoice.com, une communauté en ligne de patients, de défenseurs, de soignants, de chercheurs, de médecins et d'autres parties prenantes. L'enquête était limitée aux patients auto-identifiés atteints d'amylose. 

Conclusions

Nos données sur le parcours de diagnostic sont cohérentes avec les données précédemment rapportées sur les patients atteints d'amylose AL et ATTR. Il semble y avoir une tendance cohérente émergeant des différentes études et enquêtes selon lesquelles la sensibilisation et la suspicion de l'amylose chez les cardiologues doivent être améliorées. Comprendre l'impact psychosocial de l'amylose, comme pour d'autres maladies rares, sur les patients et leurs soignants de leur point de vue est tout aussi important que de comprendre les résultats cliniques de la maladie pour des raisons humanitaires et de succès commercial.

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