la source: La circulation

année: 2022

auteurs: Adam Ioannou, Rishi K. Patel, Yousuf Razvi, Aldostefano Porcari, Gianfranco Sinagra, Lucia Venneri, Francesco Bandera, Ambra Masi, Georgina E. Williams, Sophie O'Beara, Sharmananthan Ganesananthan, Paolo Massa, Daniel Knight, Ana Martinez-Naharro, Tushar Kotecha, Liza Chacko, James Brown, Muhammad U. Rauf, Charlotte Manisty, James Moon, Helen Lachmann, Ashutosh Wechelakar, Aviva Petrie, Carol Whelan, Philip N. Hawkins, Julian D. Gillmore, Marianna Fontana

Contexte: Les progrès diagnostiques et thérapeutiques ont conduit à une plus grande sensibilisation à l'amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CA). Nous avons cherché à caractériser les changements dans le phénotype clinique des patients diagnostiqués avec ATTR-CA au cours des 20 dernières années.

Méthodologie: Il s'agit d'une étude de cohorte observationnelle rétrospective de tous les patients référés au National Amylose Center (2002-2021) chez qui l'ATTR-CA était un diagnostic différentiel.

Résultats: Nous avons identifié 2995 patients référés avec suspicion d'ATTR-CA, dont 1967 avaient un diagnostic d'ATTR-CA confirmé. L'analyse par périodes de 5 ans a révélé une augmentation progressive des références, avec des proportions plus élevées de patients ayant été référés après scintigraphie osseuse et imagerie par résonance magnétique cardiaque (2 % contre 34 % contre 51 % contre 55 %, chi carré P <0.001). Cela s'est accompagné d'un plus grand nombre de diagnostics d'ATTR-CA, principalement de la forme non héréditaire de type sauvage, qui est maintenant la forme la plus couramment diagnostiquée d'ATTR-CA (0 % contre 54 % contre 67 % contre 66 %, chi carré P<0.001). Au fil du temps, la durée médiane des symptômes associés avant le diagnostic est passée de 36 mois entre 2002 et 2006 à 12 mois entre 2017 et 2021 (Mann-Whitney P < 0.001), et une plus grande proportion de patients présentaient une maladie à un stade précoce au moment du diagnostic à travers le Périodes de 5 ans (National Amyloidosis Center stade 1 : 34 % contre 42 % contre 44 % contre 53 %, chi carré P<0.001). Ceci était associé à des paramètres échocardiographiques de structure et de fonction plus favorables, notamment une épaisseur septale interventriculaire moindre (18.0 ± 3.8 mm contre 17.2 ± 2.6 mm contre 16.9 ± 2.3 mm contre 16.6 ± 2.4 mm, P = 0.01) et une fraction d'éjection ventriculaire gauche plus élevée ( 46.0 %±8.9 % versus 46.8 %±11.0 % versus 47.8 %±11.0 % versus 49.5 %±11.1 %, P<0.001). La mortalité a diminué progressivement au cours de la période d'étude (2007-2011 versus 2012-2016 : hazard ratio, 1.57 [IC 95%, 1.31-1.89], P<0.001 ; et 2012-2016 versus 2017-2021 : hazard ratio, 1.89 [IC 95% IC, 1.55-2.30], P<0.001). La proportion de patients inscrits à des essais cliniques et ayant reçu un traitement modificateur de la maladie a augmenté au cours de la période de 20 ans, mais même en cas de censure à la date de début de l'essai ou du traitement, l'année du diagnostic est restée un prédicteur significatif de la mortalité (2012-2016 par rapport à 2017- 2021 : hazard ratio, 1.05 [IC à 95 %, 1.03-1.07], P<0.001).

Conclusions: Il y a eu une augmentation substantielle des diagnostics d'ATTR-CA, avec plus de patients référés après une imagerie cardiaque avancée locale. Les patients sont désormais plus souvent diagnostiqués à un stade plus précoce de la maladie, avec une mortalité sensiblement plus faible. Ces changements peuvent avoir des implications importantes pour l'initiation et les résultats du traitement et doivent être pris en compte de toute urgence dans la conception des essais cliniques.

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