la source: Amyloïde : Le Journal Officiel de la Société Internationale de l'Amylose

année: 2022

auteurs: Yukio Ando, ​​​​David Adams, Merrill D. Benson, John L. Berk, Violaine Planté-Bordeneuve, Teresa Coelho, Isabel Conceição, Bo-Göran Ericzon, Laura Obici, Claudio Rapezzi, Yoshiki Sekijima, Mitsuharu Ueda, Giovanni Palladini, Giampaolo Merlini

L'approbation récente de trois médicaments pour le traitement de l'amylose à transthyrétine amyloïde (ATTR), à la fois héréditaire et de type sauvage, a ouvert une nouvelle ère dans la prise en charge de ces maladies. L'amylose ATTR est intégrée dans sa physiopathologie et les médicaments ciblent les étapes critiques de la cascade amyloïde. En plus de la greffe de foie, qui supprime les variantes pathogènes, l'introduction de silencieux géniques a permis la suppression de la transthyrétine (TTR) de type sauvage et mutante, étendant ainsi la gamme thérapeutique potentielle à l'amylose cardiaque de type sauvage. La stabilisation cinétique du TTR à l'aide de petites molécules s'est avérée cliniquement efficace à la fois pour la neuropathie amyloïde et la cardiomyopathie. Les silencieux géniques et les stabilisateurs cinétiques ont été récemment approuvés sur la base des résultats des essais de phase III ; cependant, aucun essai comparatif n'a été réalisé, ce qui rend difficile l'élaboration de recommandations. Les indications de transplantation hépatique se sont considérablement réduites. Ici, des lignes directrices thérapeutiques sont proposées sur la base d'un consensus d'experts, reconnaissant que les nombreux médicaments actuellement en cours d'essais cliniques modifieront probablement dans un avenir proche l'arsenal thérapeutique et, par conséquent, la stratégie thérapeutique. Des indications pour surveiller la progression de la maladie et l'efficacité des médicaments sont également fournies pour la gestion de ces maladies complexes, mais maintenant très traitables.

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