Alnylam annonce les premiers résultats positifs de l'étude de phase 3 APOLLO-B sur le patisiran chez les patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), la principale société thérapeutique à base d'ARNi, a annoncé aujourd'hui que l'étude de phase 3 APOLLO-B sur le patisiran, un agent thérapeutique expérimental à base d'ARNi en cours de développement pour le traitement de l'amylose médiée par la transthyrétine (ATTR) avec cardiomyopathie, atteint le critère d'évaluation principal de changement par rapport au départ dans le test de marche de 6 minutes (6-MWT) à 12 mois par rapport au placebo (valeur de p 0.0162). L'étude a également atteint le premier critère d'évaluation secondaire de changement par rapport au départ de la qualité de vie par rapport au placebo, tel que mesuré par le Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) (valeur de p 0.0397).

L'étude comprenait également des critères d'évaluation composites secondaires supplémentaires à tester de manière hiérarchique. Un résultat non significatif (valeur de p 0.0574) a été trouvé sur le critère d'évaluation composite secondaire de la mortalité toutes causes confondues, de la fréquence des événements cardiovasculaires et de la variation par rapport au départ du 6-MWT sur 12 mois par rapport au placebo. En conséquence, aucun test statistique formel n'a été effectué sur les deux derniers critères d'évaluation composites, qui n'étaient pas alimentés pour une signification statistique compte tenu de la courte durée de l'étude - mortalité toutes causes confondues et fréquence des hospitalisations toutes causes confondues et des visites urgentes pour insuffisance cardiaque chez les patients pas sur tafamidis au départ (valeur de p nominale 0.9888) et dans la population globale (valeur de p nominale 0.5609). Le patisiran a également démontré un profil d'innocuité et de tolérabilité encourageant, les décès favorisant numériquement le bras patisiran.

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