Le but de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacodynamique (PD) et la pharmacocinétique (PK) de doses uniques croissantes d’ALN-TTRSC04.
Il s'agit d'une étude prospective monocentrique évaluant l'évuzumitide 124I chez des patients atteints d'amylose systémique. L'objectif de cette étude est de 1) identifier et caractériser la distribution et la captation de l'évuzumitide 124I chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (CM-ATTR) et 2) corréler cette captation avec la structure et la fonction de différents organes, dont le cœur. Pour atteindre ces objectifs, les patients éligibles bénéficieront principalement d'une tomographie par émission de positons (TEP) et d'une imagerie par résonance magnétique (IRM).
Cet essai de phase I/Ia vise à déterminer la dose optimale et les effets secondaires du vénétoclax administré en association avec le citrate d'ixazomib et la dexaméthasone pour le traitement des patients atteints d'amylose à chaînes légères récidivante ou non réfractaire au traitement, et présentant une anomalie génétique (translocation t(11;14)). Le vénétoclax appartient à une classe de médicaments appelés inhibiteurs du lymphome B-2 (BCL-2). Il pourrait stopper la croissance des cellules cancéreuses en bloquant Bcl-2, une protéine nécessaire à leur survie. Le citrate d'ixazomib appartient à une classe de médicaments appelés inhibiteurs du protéasome.
Cet essai de phase I étudie les effets secondaires de l'isatuximab et évalue son efficacité dans le traitement des patients atteints d'amylose à chaînes légères d'immunoglobulines à haut risque (amylose AL). L'isatuximab est un anticorps monoclonal qui peut interférer avec la capacité des cellules tumorales à se développer et à se propager.
Le but de cette étude est d'évaluer la sécurité, la dose la plus sûre et l'efficacité du vénétoclax en association avec la dexaméthasone chez les participants atteints d'amylose à chaîne légère t(11;14) positive en rechute (revient) ou réfractaire (ne s'est pas améliorée).
La cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) est une maladie souvent non diagnostiquée et potentiellement mortelle. Les études contemporaines sur cette affection sous-représentent souvent le sexe féminin et la diversité des populations de patients. Ce registre a évalué rétrospectivement les patients adressés pour une tomographie par émission monophotonique (SPECT) au 99mTc-pyrophosphate (PYP) entre 2014 et 2023 à Montefiore-Einstein, dans le Bronx. La population de patients est diversifiée sur le plan racial et ethnique, avec une forte proportion de femmes. Données démographiques, cliniques (p. ex.)
Malgré les progrès rapides des thérapies ciblées et du séquençage génétique, les limites persistantes de la précision et du débit du phénotypage clinique ont conduit à un écart croissant entre les avantages potentiels et réels de la médecine de précision.
Les progrès récents dans les techniques d’apprentissage automatique et de traitement d’images ont montré que les modèles d’apprentissage automatique peuvent identifier des caractéristiques non reconnues par les experts humains et évaluer plus précisément les mesures courantes effectuées dans la pratique clinique.
L'amylose cardiaque est une cause majeure de décès précoce lié au traitement et de faible survie globale chez les personnes atteintes d'amylose systémique à chaînes légères. Ce projet développera une nouvelle approche pour visualiser les dépôts amyloïdes cardiaques à l'aide de méthodes d'imagerie avancées. L'objectif à long terme de ces travaux est d'identifier les mécanismes de la dysfonction cardiaque, afin de guider le développement de nouveaux traitements salvateurs.
L'objectif principal de ce protocole est de créer un registre de patients plus âgés (≥ 50 ans) atteints d'hémopathies malignes. Nos principaux objectifs comprennent : Comprendre la prévalence de la fragilité et des déficiences gériatriques chez les patients âgés de ≥ 50 ans et plus diagnostiqués avec une hémopathie maligne à l'UAB et recueillir des informations susceptibles de soutenir de futures recherches sur cette population vulnérable.
Le but de cet essai clinique est d'en apprendre davantage sur la malnutrition et la perte de poids chez les patients atteints d'amylose.
La principale question à laquelle elle vise à répondre est la suivante :
Est-il possible d'utiliser une ou plusieurs applications basées sur la nutrition à faible coût pour une utilisation sur un smartphone afin d'obtenir des informations détaillées sur l'apport calorique chez les patients atteints d'amylose ?
Il sera demandé aux participants de :