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Thérapie de silençage génique TTR chez les patients atteints d'amylose ATTR héréditaire après transplantation hépatique

information clé

la source: Amyloïde: The International Journal of Experimental and Clinical Investigation

année: 2020

auteurs: Orly Moshe-Lilie, Diana Dimitrova, Stephen B. Heitner, Thomas H. Brannagan III, Sasha Zivkovic, Mazen Hanna, Ahmad Masri, Michael Polydefkis, John L. Berk, Morie A. Gertz, Chafic Karam

résumé / résumé:

Objectif:
Les patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (TTR) (hATTR) présentent souvent une progression de la maladie après une transplantation hépatique orthotopique (POLT) en partie en raison d'un dépôt amyloïde ATTR de type sauvage. La stratégie de gestion n'est pas définie. Nous proposons que l'inhibition du gène TTR avec un oligonucléotide antisens ou un petit acide ribonucléique interférant puisse être un traitement pour ces patients.
 
Méthodologie:
Nous avons examiné les graphiques des patients atteints de hATTR POLT traités avec un agent de silençage du gène TTR dans 7 cliniques amyloïdes différentes entre 2018 et 2020.
 
Résultats:
Neuf patients hATTR atteints de POLT ont été traités par thérapie de silençage génique TTR (Inotersen). L'âge médian était de 61 ans. Le délai médian entre l'OLT et le début du traitement par silençage génique TTR était de 7.5 ans. La durée médiane du traitement était de 12 mois. Le score d'altération neuropathique est resté stable ou amélioré chez tous les patients. Cinq patients ont arrêté le traitement: 3 pour thrombocytopénie, 2 pour rejet hépatique réversible. Trois patients qui ont arrêté le traitement ont par la suite présenté une aggravation de leur neuropathie.
 
Conclusion:

La thérapie de silençage génique TTR chez les patients hATTR atteints de POLT pourrait être une option de traitement. Une surveillance vigilante des fonctions rénale, hépatique et médullaire est nécessaire en raison des complications fréquentes. D'autres études sont nécessaires pour déterminer l'efficacité.

organisation: Oregon Health & Science University, États-Unis; Centre médical d'Irving de l'Université Columbia, États-Unis; Université de Pittsburgh, États-Unis; Cleveland Clinic, États-Unis; John Hopkins Medicine Institute, États-Unis; Centre médical de l'Université de Boston, États-Unis; Mayo Clinic College of Medicine, États-Unis

DOI: 10.1080/13506129.2020.1784134

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