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Littérature scientifique et textes d'éducation des patients
Oligonucléotides thérapeutiques ciblant les maladies du foie: amylose TTR
la source: Molécules: un journal de chimie synthétique et de chimie des produits naturels
année: 2015
auteurs: Niemietz C, Chandhok G, Schmidt H.
résumé / résumé:Le foie est devenu une cible de plus en plus intéressante pour la thérapie oligonucléotidique. Les mutations du gène codant pour la transthyrétine (TTR), exprimées en grandes quantités par le foie, entraînent une maladie dégénérative complexe, appelée polyneuropathie amyloïde familiale (FAP). Les variantes mal pliées de TTR sont liées à l'établissement d'un dépôt de protéines extracellulaires dans divers tissus, y compris le cœur et le système nerveux périphérique. Les progrès récents dans la chimie et la formulation d'antisens (ASO) et de petits ARN interférents (siRNA) conçus pour un knockdown de l'ARNm de TTR dans le foie ont permis d'aborder la question de la thérapie moléculaire spécifique du gène dans un contexte clinique de FAP. Les deux oligonucléotides thérapeutiques se lient à l'ARN d'une manière spécifique à la séquence mais exploitent des mécanismes différents. Nous décrivons ici les développements majeurs qui ont conduit à l'avènement d'oligonucléotides thérapeutiques pour le traitement de la maladie liée au TTR.
organisation: Hôpital universitaire de Münster, AllemagneDOI: 10.3390 / molécules201017944
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