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Patisiran pour le traitement de l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine

information clé

la source: Examen d'experts de la pharmacologie clinique

année: 2019

auteurs: Yang J

résumé / résumé:

L'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine est causée par une mutation du gène de la transthyrétine (TTR) entraînant une accumulation de protéine TTR mal repliée sous forme de fibrilles amyloïdes. Patisiran est une formulation de nanoparticules lipidiques d'interférence de l'acide ribonucléique (ARNi), qui peut réduire la production de TTR. Domaines couverts: Dans cette revue, la propriété chimique, le mécanisme d'action, la pharmacocinétique, l'efficacité clinique et l'innocuité du patisiran ont été introduits.

Commentaire d'expert:

Patisiran offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine. Patisiran peut réduire considérablement le taux de TTR et améliorer la neuropathie et la qualité de vie du patient. Les effets indésirables courants étaient des infections des voies respiratoires supérieures et des réactions liées à la perfusion.

organisation: Hôpital central de la ville de Linyi, Chine

DOI: 10.1080/17512433.2019.1567326

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