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Abstract
Contexte/ObjectifsL'amylose cardiaque (AC) est une maladie multisystémique rare et grave, associée à une survie moyenne d'environ cinq ans. Le Tafamidis s'est récemment révélé un traitement prometteur de l'AC liée à la transthyrétine. Cette étude rétrospective visait à évaluer la progression de la maladie grâce aux résultats échocardiographiques chez les patients atteints d'AC liée à la transthyrétine, en se concentrant plus particulièrement sur l'évaluation de l'impact du Tafamidis dans une cohorte prise en charge dans notre clinique de cardiomyopathie. Méthodologie:Au total, 39 patients ont été inclus, dont 28 ont reçu un traitement par Tafamidis, tandis que 11 n'en ont pas reçu. Des données cliniques, électrocardiographiques, échocardiographiques, biologiques et d'autres données d'imagerie ont été recueillies au moment du diagnostic. Des données échocardiographiques complètes ont été recueillies tous les six mois sur une période de deux ans (2021-2023). Résultats:À un an de suivi, la cohorte traitée par Tafamidis a démontré une stabilité des fonctions systolique et diastolique globales. La déformation longitudinale globale (GLS) et l'indice de travail global (GWI) du ventricule gauche (VG) ont montré une variation minime (GLS −1 % (−12.9 ; −15.6) contre −10.7 % (−13.0 ; −14.0). p = 0.054 ; GWI 1113 mmHg/% (963 ; 1301) contre 1208 mmHg/% (850 ; 1420), p = 0.054), et il n'y a pas eu d'augmentation significative de la masse indexée du VG (135.0 g/m2 (118.0; 167.0) contre 148.0 (128.0; 173.0), p = 0.25). De même, la gravité de la valvulopathie cardiaque est restée inchangée. Une analyse longitudinale utilisant des modèles mixtes linéaires généralisés a confirmé la stabilité des paramètres échocardiographiques au cours de la période de suivi de 2 ans. Les paramètres de la fonction systolique, y compris la fraction d'éjection du VG (pente : −0.0098 ± 0.011, p = 0.38) et GLS (pente : 0.0036 ± 0.0041, p = 0.39) n'a montré aucune baisse significative. La fonction diastolique a été évaluée par le rapport E/A (pente : −0.0007 ± 0.0013, p = 0.59) et E/e' (pente : −0.0042 ± 0.0073, p = 0.57) est également restée stable. La masse VG indexée n'a montré aucune progression significative (pente : 0.050 ± 0.061, p = 0.41). Ces résultats étaient cohérents dans les différents sous-groupes. Conclusions:Le tafamidis semble stabiliser efficacement l'AC liée à la transthyrétine, limitant la progression de la maladie au cours de la période de suivi.
Mots clés: amylose cardiaque, Tafamidis, échocardiographie
1. Introduction
Ces dernières années, l'intérêt des professionnels de santé pour l'amylose cardiaque (AC) a considérablement augmenté. Les progrès thérapeutiques et l'émergence de traitements ciblés pour l'amylose cardiaque liée à la transthyrétine (ATTR-AC) ont considérablement amélioré les résultats pour les patients [1lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet,2lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet,3lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet,4lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet,5lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet]. Depuis 2020, Tafamidis est approuvé pour le traitement de l'ATTR-CA de type sauvage et héréditaire [6lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet]. Ce stabilisateur oral de la protéine tétramérique transthyrétine prévient sa dissociation en monomères ou oligomères, facteurs clés du dépôt amyloïde. L'essai multicentrique de phase III ATTR-ACT a démontré l'efficacité du Tafamidis dans la prise en charge de l'atteinte cardiaque et a rapporté une réduction de 30 % de la mortalité globale après 30 mois par rapport au placebo, avec des courbes de survie divergeant dès le 18e mois de traitement [7lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet]. De plus, une réduction significative du risque d'hospitalisation pour cause cardiovasculaire a été observée, ainsi qu'une amélioration de la qualité de vie et un déclin fonctionnel dès six mois. L'efficacité du Tafamidis semble rester constante, même sur une période de suivi prolongée [8lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet]. Cependant, le tafamidis semble légèrement moins efficace chez les patients atteints d'insuffisance cardiaque avancée et de dyspnée à l'effort minimal (classe III de la New York Heart Association – NYHA). La prise en charge de ces patients reste complexe, notamment pour déterminer des paramètres fiables permettant d'évaluer la réponse au traitement et de suivre la progression de la maladie. L'échocardiographie reste la pierre angulaire du suivi, plusieurs marqueurs étant proposés pour détecter une progression défavorable de la maladie [9lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet]. Cette étude visait à évaluer l’impact du Tafamidis sur les paramètres échocardiographiques dans l’AC liée à la transthyrétine, en se concentrant sur son rôle dans la stabilisation de la structure et de la fonction cardiaques et en identifiant des marqueurs fiables pour le suivi du traitement.
2. Protocole et méthodes de recherche
Il s'agit d'une étude rétrospective monocentrique menée sur deux ans, de janvier 2021 à décembre 2023, au Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liège, en Belgique. Nous avons analysé les données démographiques, cliniques, biologiques et instrumentales initiales des patients diagnostiqués avec une ATTR-CA. L'évolution des paramètres échocardiographiques et biologiques a ensuite été évaluée, comparant les patients traités par Tafamidis à ceux non traités, afin d'évaluer son efficacité. Des analyses de sous-groupes ont été réalisées en fonction de la masse ventriculaire gauche (VG) indexée, de l'âge, de la fraction d'éjection (FE) du VG et de la classe fonctionnelle NYHA. Nos données ont été comparées à celles d'études publiées, notamment l'essai ATTR-ACT et des recherches sur l'impact du Tafamidis sur les paramètres échocardiographiques tels que la déformation longitudinale globale (GLS) et le travail myocardique.7lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet,10lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet,11lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet]. For data collection, we used the OmniPro medical software version 2.26.6 (Zorgi SA, Bruxelles, Belgium) and the Reseau de Santé Wallon digital medical record (Fédération Régionale des Associations de Télématique Médicale de Wallonie, Liège, Belgium). The study adhered to the principles outlined in the Declaration of Helsinki and received approval from the Ethics Committee of Liege University Hospital (protocol code: 2023/3039).