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Thérapies nouvelles et en développement pour l'amylose AL

information clé

la source: Avis d'expert sur la pharmacothérapie

année: 2017

auteurs: Zumbo G, Sadeghi-Alavijeh O, Hawkins PN, Fontana M

résumé / résumé:

L'amylose systémique des chaînes légères (AL) est un trouble infiltrant associé à une dyscrasie sous-jacente des plasmocytes, dans laquelle les chaînes légères d'immunoglobulines monoclonales s'accumulent sous une forme anormale mal repliée sous forme de fibrilles amyloïdes dans l'espace extracellulaire. 

Les symptômes et le pronostic sont régis par les organes affectés, et l'atteinte cardiaque est le principal déterminant de la survie. Le diagnostic nécessite la démonstration du dépôt amyloïde et la confirmation du type de protéine fibrille. Domaines couverts: Cette revue se concentrera sur les traitements disponibles pour l'amylose systémique AL et sur les nouvelles cibles médicamenteuses et les approches thérapeutiques.

Opinion d'expert: 

À l'heure actuelle, le choix du traitement initial se situe entre la greffe de cellules souches autologues (ASCT) et la chimiothérapie combinée. Les agents de chimiothérapie comprennent la dexaméthasone, le melphalan, le cyclophosphamide, la thalidomide, le bortézomib, le lénalidomide, la bendamustine dans diverses combinaisons.

Peu d'essais contrôlés randomisés ont été réalisés dans l'amylose AL et le traitement a été considérablement influencé par la pratique clinique dans le myélome. Il est devenu clair que les meilleures perspectives de survie et de préservation ou d'amélioration de la fonction des organes liés à l'amyloïde nécessitent une suppression aussi presque complète que possible du trouble hématologique sous-jacent. Les directions futures incluent des thérapies conçues pour cibler directement les dépôts amyloïdes, en particulier les anticorps anti-amyloïdes qui sont maintenant bien avancés dans le développement et montrent un grand potentiel.

organisation: University College de Londres, Royaume-Uni; Royal Free Hospital, Royaume-Uni

DOI: 10.1080/14656566.2016.1274971

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