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Histoire naturelle et progression de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine : aperçus de l'ATTR-ACT

information clé

la source: Insuffisance cardiaque ESC

année: 2021

auteurs: Jose Nativi-Nicolau, Daniel P. Judge, James E. Hoffman, Balarama Gundapaneni, Denis Keohane, Marla B. Sultan, Martha Grogan

résumé / résumé:

Objectifs: La cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) est une maladie progressive et mortelle qui reste sous-diagnostiquée. L'essai clinique Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy (ATTR-ACT) a été le premier essai clinique de grande envergure à inclure à la fois des patients de type sauvage (ATTRwt) et héréditaires (ATTRv). Une description de l'histoire naturelle de l'ATTR-CM, utilisant les données de patients traités par placebo dans l'ATTR-ACT, fournira une meilleure compréhension de la présentation et de la progression de l'ATTR-CM et peut aider à la sensibilisation à la maladie, au diagnostic précoce et au suivi du traitement.
 
Méthodes et résultats: Modifications des critères d'évaluation cliniques (mortalité, hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires [CV], distance du test de marche de 6 minutes [6MWT] et score global du questionnaire de Kansas City Cardiomyopathy [KCCQ-OS]) entre le départ et le mois 30 chez les 177 patients (134 ATTRwt , 43 ATTRv) qui ont reçu un placebo dans ATTR-ACT ont été évalués. Les patients ATTRwt avaient tendance à avoir une maladie moins grave au départ. Au cours de la durée de l'ATTR-ACT, il y a eu 76 (42.9 %) décès toutes causes confondues et 107 (60.5 %) patients ont été hospitalisés pour cause CV. Il y avait une proportion plus faible de décès toutes causes confondues dans l'ATTRwt (49, 36.6 %) que dans l'ATTRv (27, 62.8 %). Il y a eu une baisse similaire et constante de la distance moyenne (ET) 6MWT entre le départ et le mois 30 chez les patients ATTRwt (93.9 [93.7] m) et ATTRv (89.1 [107.2] m). La baisse du score KCCQ-OS moyen (ET) était moins sévère chez les patients ATTRwt (13.8 [20.7]) que chez les patients ATTRv (21.0 [26.4]).
 
Conclusions: Les patients atteints d'ATTR-CM éprouvent une maladie grave et progressive. Dans ATTR-ACT, les patients traités par placebo avec ATTRv, par rapport à ATTRwt, avaient une maladie plus grave au départ, et leur maladie a progressé plus rapidement, comme le montrent la mortalité, les hospitalisations et la qualité de vie au fil du temps.
 
organisation: Soins de santé de l'Université de l'Utah, États-Unis ; Université médicale de Caroline du Sud, États-Unis ; Université de Miami, États-Unis ; Pfizer Inc, Groton, États-Unis ; Pfizer Inc, New York, États-Unis ; Clinique Mayo, États-Unis

DOI: 10.1002 / ehf2.13541

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