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Surveillance du tafamidis, le médicament cardiaque le plus cher : les niveaux de transthyrétine sérique sont-ils la réponse ?

information clé

la source: JACC : CardioOncologie

année: 2021

auteurs: Ian C Chang, Eli Muchtar, Martha Grogan

résumé / résumé:

Autrefois considérée comme une maladie rare, l'amylose cardiaque à transthyrétine (TTR) (ATTR-CM) est maintenant de plus en plus diagnostiquée grâce à une sensibilisation accrue et à l'amélioration des diagnostics. Le tafamidis, un stabilisateur de TTR, est le seul médicament actuellement approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour l'ATTR-CM. L'étude pivot ATTR-ACT (Tafamidis in Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial) a démontré que le traitement par tafamidis ralentissait la progression de la maladie et était associé à une réduction de la mortalité et des hospitalisations cardiovasculaires. Un autre stabilisateur de TTR, AG10 (acoramidis), est à l'étude dans un essai clinique de phase 3 de l'ATTR-CM, tout comme plusieurs thérapies de silencieux d'ARN.
 
Tafamidis est une petite molécule qui se lie au site de liaison à la thyroxine du tétramère TTR, ralentissant ainsi le processus de dissociation en monomère amyloïdogène. Dans l'étude ATTR-ACT, le tafamidis s'est avéré bien toléré, avec une incidence similaire d'événements indésirables entre les personnes recevant le tafamidis et le placebo. Aucune surveillance de l'innocuité spécifique au médicament n'a été recommandée par la FDA. Cependant, avec un prix catalogue de 225,000 XNUMX $ par an, le traitement tafamidis entraîne un fardeau financier important pour de nombreux patients, même avec une couverture d'assurance. Par conséquent, avec un traitement coûteux qui a relativement peu d'effets secondaires dans cette maladie à évolution lente, les patients et les prestataires se demandent généralement si le tafamidis fonctionne et recherchent naturellement des mesures d'efficacité.
 
organisation: Mayo Clinic, États-Unis

DOI: 10.1016/j.jaccao.2021.09.007

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