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Cibles thérapeutiques émergentes actuellement à l'étude pour le traitement de l'amylose systémique

information clé

la source: Opinion d'expert sur les cibles thérapeutiques

année: 2017

auteurs: Nuvolone M, Merlini G

résumé / résumé:

L'amylose systémique se produit lorsque l'une des protéines circulantes parmi une liste croissante acquiert un pli anormal, s'agrège et donne lieu à des dépôts amyloïdes extracellulaires dans différents sites corporels, entraînant un dysfonctionnement des organes et éventuellement la mort. Les approches actuelles visent principalement à abaisser l'apport du précurseur amyloïdogène ou à le stabiliser dans un état non amyloïdogène, interférant ainsi avec les phases initiales de formation et de toxicité amyloïdes. Domaines couverts: Une meilleure compréhension de la physiopathologie indique des étapes et des molécules nouvelles qui pourraient être ciblées sur le plan thérapeutique. Ici, nous passerons en revue les cibles moléculaires émergentes et les approches thérapeutiques contre les principales formes d'amylose systémique au niveau préclinique précoce.

Opinion d'expert: 

Des efforts remarquables dans la conception de médicaments et la découverte de médicaments ont fourni une liste sans précédent de nouveaux médicaments ou stratégies thérapeutiques potentiels, des thérapies géniques aux petites molécules et peptides, des nouveaux anticorps monoclonaux aux thérapies à base de cellules modifiées. Le défi sera désormais de valider et d'optimiser les candidats les plus prometteurs, de franchir le pont de la phase préclinique aux cliniques et d'identifier, grâce à la conception d'essais innovants, les thérapies combinées les plus sûres et les plus efficaces, en recherchant une meilleure prise en charge, éventuellement une guérison définitive pour ces maladies.

organisation: Université de Pavie, Italie

DOI: 10.1080/14728222.2017.1398235

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