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Efficacité de Tafamidis chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine héréditaire et de type sauvage : analyses complémentaires d'ATTR-ACT

information clé

la source: JACC: Insuffisance cardiaque

année: 2021

auteurs: Claudio Rapezzi, Perry Elliott, Thibaud Damy, Jose Nativi-Nicolau, John L Berk, Eric J Velazquez, Kurt Boman, Balarama Gundapaneni, Terrell A Patterson, Jeffrey H Schwartz, Marla B Sultan, Mathew S Maurer.

résumé / résumé:

Tafamidis est un traitement efficace pour la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), cette étude visait à déterminer s'il existe un effet différentiel entre l'amylose variante à transthyrétine (ATTRv) et la transthyrétine de type sauvage (ATTRwt). ATTR-CM est un trouble progressif et mortel résultant de mutations de l'ATTRv ou du dépôt d'ATTRwt dénaturé. Les analyses prédéfinies d'ATTR-ACT confirment le mauvais pronostic de la cardiomyopathie liée à l'ATTRv non traitée par rapport à l'ATTRwt, mais montrent que la réduction de la mortalité et le déclin fonctionnel avec le traitement au tafamidis sont similaires dans les deux sous-types de maladie. (Sécurité et efficacité du Tafamidis chez les patients atteints de cardiomyopathie à transthyrétine [ATTR-ACT].

 

organisation: Université de Ferrare, Italie ; University College London, Royaume-Uni ; Centre de référence français pour l'amylose cardiaque, Réseau Amylose Mondor, France ; University of Utah Health Care, États-Unis ; Université de Boston, États-Unis ; École de médecine de Yale, États-Unis ; Université d'Umeå, Suède ; Pfizer, États-Unis ; Collège des médecins et chirurgiens de l'Université Columbia, États-Unis

DOI: 10.1016/j.jchf.2020.09.011

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