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Effet de Tafamidis sur les taux sériques de transthyrétine chez les patients non soumis à l'essai atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine

information clé

la source: JACC : CardioOncologie

année: 2021

auteurs: Rodney H. Falk, Mia Haddad, Crystal R. Walker, Sharmila Dorbala, Sarah AM Cuddy

résumé / résumé:

Contexte:
La cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR) est ralentie par le tafamidis, qui stabilise la molécule TTR et réduit la formation d'oligomères amyloïdogènes. Les stabilisants à des doses cliniques augmentent le TTR sérique, qui peut être un substitut du degré de stabilisation.
 
Objectifs :
Cette étude vise à déterminer, dans une population non sélectionnée de patients atteints de cardiomyopathie ATTR, l'effet du tafamidis sur les taux sériques de TTR, et à les comparer aux données publiées sur les modifications du TTR.
 
Méthodologie:
Les niveaux de TTR ont été mesurés avant le traitement et 3 à 12 mois après le début du traitement par tafamidis chez tous les patients vus entre le 20 mai 2019 et le 1er mars 2021, qui ont eu une visite de suivi dans les 12 mois suivant le début du traitement.
 
Résultats:
Parmi 72 patients atteints de cardiomyopathie ATTR (67 patients avec type sauvage et 5 patients avec variante TTR), l'administration de tafamidis a augmenté le TTR sérique de 21.8 mg ± 0.7 mg/dL à 29.3 ± 0.86 mg/dL, soit une augmentation de 34.5 %. Chez 5 patients avec variante TTR, l'augmentation était de 70.9 %, contre 32.0 % chez les patients de type sauvage. Le peptide natriurétique pro-cerveau N-terminal moyen a augmenté au cours d'un suivi moyen de 21 ± 1.2 semaines, mais le changement n'était pas statistiquement significatif. Au cours de la même période, il y avait une petite augmentation de la troponine T à haute sensibilité qui était de signification statistique limite (P = 0.057).
 
Conclusions:
Tafamidis augmente systématiquement les taux sériques de TTR chez les patients atteints de cardiomyopathie ATTR, conformément à son effet sur la stabilisation du TTR. La mesure du changement de niveau de TTR après la thérapie de stabilisation TTR pourrait être un substitut de la stabilisation et pourrait être une mesure plus précise de l'efficacité du médicament qu'un test de stabilisation non physiologique in vitro.
 
organisation: Brigham and Women's Hospital, États-Unis

DOI: 10.1016/j.jaccao.2021.08.007

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