De la maladie de l'amylose systémique à chaînes légères: une revue systématique de la littérature | oneAMYLOIDOSISvoice
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Fardeau de la maladie de l'amylose systémique à chaînes légères: une revue systématique de la littérature

information clé

la source: La recherche médicale actuelle et l'opinion

année: 2017

auteurs: Lin HM , Gao X , Cooke CE , Berg D , Labotka R , Faller DV , Seal B , Hari P

résumé / résumé:

Introduction:
Une revue systématique de la littérature sur l'amylose systémique des chaînes légères (AL) a été menée afin de comprendre le fardeau de la maladie et d'identifier les besoins médicaux non satisfaits et les lacunes dans les connaissances.
 
Méthodologie:
Les bases de données MEDLINE, Embase et Cochrane ont été recherchées pour les études en anglais publiées au cours des 10 dernières années à l'aide de termes de recherche axés sur les aspects cliniques, économiques et de résultats rapportés par les patients (PRO) de l'amylose AL. Il y avait un faible rendement d'articles dans les catégories économique et PRO et des recherches supplémentaires ont été menées dans les actes de conférence clinique, et en utilisant Google et Google Scholar. Après examen, 65 articles ont été inclus pour l'extraction des données.
 
Résultats:
L'amylose AL est une maladie rare sans indication approuvée par la FDA ou l'EMA pour le traitement médicamenteux. En utilisant des thérapies non conformes, il y a un taux élevé, 42-64%, de non-réponse ou de progression, et une mortalité élevée associée. Les toxicités pendant le traitement sont courantes avec des estimations allant jusqu'à 30 à 40% des patients présentant une gravité de grade 3 ou plus. Les patients atteints d'amylose AL signalent une détresse psychologique sévère, de l'anxiété et une dépression clinique.
 
Conclusions:
Il y a une carence dans la littérature sur les coûts économiques associés à l'amylose AL, et les informations sur les coûts ont été tirées d'études qui ont examiné le myélome multiple ou d'autres maladies ou composants de traitement communs à l'amylose AL.
 
organisation: Millennium Pharmaceuticals Inc., États-Unis; Pharmerit International, États-Unis; Medical College of Wisconsin, États-Unis

DOI: 10.1080/03007995.2017.1297930

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