Informations clés
Source
Année
2025
résumé
Abstract
L'amylose à chaîne légère et l'amylose à transthyrétine sont des troubles rares du repliement des protéines, caractérisés par des dépôts amyloïdes dans les organes, des manifestations cliniques variées et un pronostic défavorable. Les fibrilles amyloïdes déclenchent diverses voies de signalisation qui initient des modifications cellulaires, métaboliques, structurelles et fonctionnelles au niveau du cœur et d'autres organes. Les techniques d'imagerie ont progressé pour permettre la détection des dépôts amyloïdes dans les organes atteints et l'évaluation du dysfonctionnement organique, du stade de la maladie, du pronostic et de la réponse au traitement. Le Forum sur l'amylose a organisé une réunion hybride consacrée à l'utilisation des critères d'évaluation de l'imagerie dans les essais cliniques sur l'amylose systémique à chaîne légère des immunoglobulines et l'amylose à transthyrétine. Des acteurs du monde universitaire et de l'industrie, ainsi que des représentants de plusieurs organismes de réglementation, ont examiné l'utilisation des biomarqueurs d'imagerie, en particulier dans l'amylose cardiaque, décrit les applications et les limites de l'imagerie dans les essais cliniques et discuté de la qualification de l'imagerie comme critère clinique de substitution. Les résultats de l'enquête ont apporté d'importants points de vue des patients. Cette revue résume les actes du Forum sur l'amylose.
Mots-clés
amylose
imagerie cardiaque
critères d'évaluation des essais cliniques
L'Amylosis Forum a été créé en 2019 dans le cadre d'un partenariat public-privé entre le Consortium de recherche sur l'amylose à but non lucratif1lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet et le Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour faire progresser l'innovation dans le développement de médicaments pour le traitement de l'amylose systémique.2lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet Initialement, le Forum sur l’amylose s’est concentré sur les critères d’évaluation des essais cliniques et les méthodologies d’analyse pour aborder les complexités du développement de nouvelles thérapies pour l’amylose systémique à chaîne légère d’immunoglobuline (AL).3lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet, 4lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet, 5lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet, 6lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet Un thème récurrent abordé lors des forums précédents était le rôle de l’imagerie dans les essais cliniques, la pratique clinique et les perspectives des patients pour l’amylose AL et à transthyrétine (ATTR).2lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet,5lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet L'Amylosis Forum a élargi ses initiatives pour évaluer le rôle de l'imagerie dans le développement de nouvelles thérapies pour l'amylose AL et ATTR.
Cette revue résume les actes de la réunion du Forum sur l'amylose qui s'est tenue sur le campus de la FDA, Voies potentielles pour le développement de points finaux d'imagerie pour les essais cliniques sur l'amylose AL et ATTR.7lien externe, s'ouvre dans un nouvel onglet Des acteurs du monde universitaire et de l'industrie, ainsi que des représentants des autorités sanitaires américaines et européennes, ont examiné l'utilisation actuelle des biomarqueurs d'imagerie dans l'amylose AL et ATTR et discuté du rôle de l'imagerie dans le diagnostic, l'évaluation de la réponse au traitement et ses applications et limites dans les essais cliniques. Les résultats de l'enquête ont apporté d'importants points de vue des patients sur l'imagerie.