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Thérapie génique CRISPR : applications, limites et implications pour l'avenir

information clé

la source: Frontières en oncologie

année: 2020

auteurs: Fatema Uddin, Charles M. Rudin, Triparna Sen

résumé / résumé:

Une série de découvertes récentes exploitant le système immunitaire adaptatif des procaryotes pour effectuer une édition ciblée du génome a une influence transformatrice sur les sciences biologiques. La découverte des répétitions palindromiques courtes régulièrement espacées (CRISPR) et des protéines associées à CRISPR (Cas) a élargi les applications de la recherche génétique dans des milliers de laboratoires à travers le monde et redéfinit notre approche de la thérapie génique. La thérapie génique traditionnelle a soulevé certaines inquiétudes, car sa dépendance à l'égard de l'administration par un vecteur viral de transgènes thérapeutiques peut provoquer à la fois une oncogenèse par insertion et une toxicité immunogène. 
 
Alors que les vecteurs viraux restent un vecteur de livraison clé, la technologie CRISPR fournit une alternative relativement simple et efficace pour l'édition de gènes spécifique au site, éliminant certaines préoccupations soulevées par la thérapie génique traditionnelle. Bien qu'il présente des avantages apparents, CRISPR/Cas9 apporte son propre ensemble de limites qui doivent être résolues pour une traduction clinique sûre et efficace. Cette revue se concentre sur l'évolution de la thérapie génique et le rôle de CRISPR dans le changement de paradigme de la thérapie génique. Nous passons en revue les données émergentes des récents essais de thérapie génique et envisageons la meilleure stratégie pour aller de l'avant avec cette technologie puissante mais encore relativement nouvelle.
 
organisation: Memorial Sloan Kettering Cancer Center, États-Unis; Université Cornell, États-Unis

DOI: 10.3389/fonc.2020.01387

texte intégral

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