la source: Hématologie / Le programme d'éducation de l'American Society of Hematology

année: 2017

auteurs: Merlini G.

L'amylose systémique est causée par un mauvais repliement et un dépôt extracellulaire de protéines circulantes sous forme de fibrilles amyloïdes, entraînant un dysfonctionnement des organes vitaux. L'amylose systémique la plus courante, l'amylose des chaînes légères (AL), est causée par des chaînes légères mal repliées produites par un petit clone dangereux de lymphocytes B. Le processus de formation d'amyloïde, de ciblage d'organes et de dommages est multiforme et, après le début de la maladie, la complexité de la cascade pathogène en aval augmente, rendant son contrôle un défi. En raison de la nature évolutive de la maladie, un diagnostic précoce pour prévenir les dommages aux organes en phase terminale est vital. 

Une meilleure prise de conscience et une utilisation systématique des biomarqueurs des lésions d'organes dans le dépistage des populations à risque peuvent améliorer le processus de diagnostic encore insatisfaisant. L'imagerie amyloïde est en train de devenir un compagnon important des biomarqueurs dans la formulation du diagnostic et du pronostic et le suivi des effets de la thérapie. Un diagnostic précis est la base d'un traitement approprié, adapté au risque et adapté à la réponse. Des traitements efficaces ciblant le clone et réduisant rapidement et profondément les chaînes légères amyloïdes ont produit des améliorations marquées de la survie globale, faisant de l'amylose AL le modèle le plus efficace de toutes les amyloïdoses.

De nouvelles thérapies ciblant les dépôts amyloïdes sont actuellement en cours de développement, ainsi que de nouveaux agents modulant l'agrégation des chaînes légères et la protéotoxicité. L'avenir du traitement de l'amylose AL est la thérapie combinée et nécessitera un modèle collaboratif innovant pour une traduction rapide du laboratoire au chevet du patient dans le but ultime de guérir cette maladie complexe.

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