L'absorption scintigraphique régionale de DPD dans l'amylose cardiaque à transthyrétine.

numéro d'identification de l'étude : NCT05814380

condition: Amylose à transthyrétine

statut: Recrutement

L’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR) est une cardiomyopathie infiltrante avec une évolution clinique inexorablement progressive et un mauvais pronostic. La maladie est causée par un mauvais repliement de la transthyrétine, une protéine précurseur dérivée du foie, résultant d'une variante de type sauvage acquise (ATTRwt) ou d'une variante mutante héréditaire (ATTRm). L'application de la tomodensitométrie par émission de photons uniques (SPECT) offre une plus grande résolution anatomique, permettant l'évaluation de la charge amyloïde dans les segments individuels du ventricule gauche. Cette étude vise à décrire le modèle de distribution myocardique régionale du 3,3-diphosphono-1,2- absorption de SPECT d'acide propanedicarboxylique (DPD) chez les patients atteints d'ATTRwt et d'ATTRM. Il étudiera les aspects cliniques, biochimiques et échocardiographiques, y compris le profil de déformation longitudinale du ventricule gauche dans ATTRwt et ATTRm. De plus, nous évaluerons la présence et l'étendue de la captation cardiaque DPD parmi les porteurs asymptomatiques des variantes ATTRm. Il s'agit d'une étude observationnelle prospective multicentrique. L'étude, après avoir obtenu un consentement éclairé écrit préalable, inclura des patients consécutifs présentant une rétention cardiaque DPD de grade 1 à 3 en scintigraphie. De plus, des parents au premier degré de patients atteints d'ATTRM vont être inscrits. Les patients vont subir un séquençage du gène TTR pour évaluer la présence de variantes pathogènes associées à ATTRm. La scintigraphie planaire, la SPECT et l'échocardiographie de suivi des taches seront examinées et interprétées à l'aide d'approches visuelles et quantitatives.

intervention: Scintigraphie 99mTc-DPD, Prélèvement sanguin et échocardiographie

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05814380

dernière mise à jour: 28 décembre 2023

date de début: 4 mai 2020

achèvement estimée: 1 mars 2024

dernière mise à jour: 19 avril 2023

taille / inscription: 100

descriptif de l'étude : L’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR) est une cardiomyopathie infiltrante avec une évolution clinique inexorablement progressive et un mauvais pronostic. La maladie est causée par un mauvais repliement de la transthyrétine, une protéine précurseur dérivée du foie, résultant d'une variante de type sauvage acquise (ATTRwt) ou d'une variante mutante héréditaire (ATTRm). L'application de la tomodensitométrie par émission de photons uniques (SPECT) offre une plus grande résolution anatomique, permettant l'évaluation de la charge amyloïde dans les segments individuels du ventricule gauche.

Cette étude vise à décrire le modèle de distribution myocardique régionale de l'absorption SPECT de l'acide 3,3-diphosphono-1,2-propanedicarboxylique (DPD) chez les patients atteints d'ATTRwt et d'ATTRm. Il étudiera les aspects cliniques, biochimiques et échocardiographiques, y compris le profil de déformation longitudinale du ventricule gauche dans ATTRwt et ATTRm. De plus, nous évaluerons la présence et l'étendue de la captation cardiaque DPD parmi les porteurs asymptomatiques des variantes ATTRm.

Il s'agit d'une étude observationnelle prospective multicentrique. L'étude, après avoir obtenu un consentement éclairé écrit préalable, inclura des patients consécutifs présentant une rétention cardiaque DPD de grade 1 à 3 en scintigraphie. De plus, des parents au premier degré de patients atteints d'ATTRM vont être inscrits. Les patients vont subir un séquençage du gène TTR pour évaluer la présence de variantes pathogènes associées à ATTRm. La scintigraphie planaire, la SPECT et l'échocardiographie de suivi des taches seront examinées et interprétées à l'aide d'approches visuelles et quantitatives.

Les données collectées seront analysées statistiquement pour vérifier les hypothèses de recherche. L'approbation du comité de bioéthique local sera obtenue avant de réaliser l'étude. Toutes les procédures effectuées seront conformes aux normes éthiques de la déclaration d'Helsinki de 1964 et de ses amendements ultérieurs, ou à des normes éthiques comparables.

résultats principaux :

• captation régionale du ventricule gauche 99mTc-DPD
  Comparer l'absorption régionale de 99mTc-DPD dans le ventricule gauche chez les patients atteints d'amylose cardiaque à transthyrétine héréditaire et de type sauvage.
• jour 1
  

résultats secondaires :

• accumulation de 99mTc-DPD dans le ventricule droit
  jour 1
• Captation cardiaque du 99mTc-DPD chez les porteurs asymptomatiques de variantes héréditaires de l'amylose à transthyrétine
  jour 1

Critère d'intégration:

critère d'exclusion: Critères:

-

parrainer: Katarzyna Holcman

contacts: Katarzyna Holcman, MD, Ph.D., +48 12 614 22 87, [email protected]

emplacements des centres d'essai :

• Pologne, Petite Pologne
  Service des Maladies Cardiaques et Vasculaires, Hôpital Jean-Paul II
  Katarzyna Holcman, MD, PhD, [email protected]