Registre HEAR, Registre européen de l'amylose en soins de santé | oneAMYLOIDOSISvoice
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recrutement

Registre HEAR, registre européen de la santé sur l'amylose

information clé

numéro d'identification de l'étude : NCT05101304

condition: Amylose cardiaque

statut: Recrutement

objectif:

Il s'agit d'une étude multicentrique non interventionnelle, prospective, rétrospective, non comparative.

Afin de ne pas interférer avec la prise en charge des patients, l'étude est observationnelle. Ainsi, aucune visite de suivi n’est imposée. La collecte des données sera limitée aux données liées à la prise en charge des patients inclus tout au long de leur suivi.

Cette étude est destinée à tous les patients avec un diagnostic confirmé ou suspecté d'amylose cardiaque. Trois cohortes seront identifiées : le HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Cohorte rétrospective, le HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Cohorte rétrospective-prospective et le HEAR (Healthcare European Amyloidosis Registry) - Cohorte prospective.

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05101304

dernière mise à jour: 28 décembre 2023

détails de l'étude

date de début: Le 29 juin 2021

achèvement estimée: 31 décembre 2027

dernière mise à jour: 1 novembre 2021

taille / inscription: 5000

descriptif de l'étude : L'amylose est une maladie rare caractérisée par une infiltration et une accumulation continue de protéines fibrillaires insolubles dans la matrice extracellulaire de divers organes, notamment les reins, les nerfs, le foie, le cœur et les muscles squelettiques. Sa prévalence est estimée entre 0.5 et 1.3/100,000 XNUMX. Les principales formes sont :

L'amylose primaire est causée par des dépôts de chaînes légères d'immunoglobulines monoclonales produites par un clone de plasmocytes dans la moelle osseuse.
Amylose héréditaire (familiale), dont la forme majeure est l'amylose transthyrétine mutée à transmission autosomique dominante. Plus de 100 mutations différentes de la transthyrétine sont connues et plusieurs mutations ont été décrites comme amyloïdogènes.
Amylose sénile systémique due à des dépôts de transthyrétine de type sauvage (non muté).
Amylose AA de causes inflammatoires chroniques.
Amylose localisée. Il s’agit dans la grande majorité des cas d’amylose primitive (ou amylose immunoglobulinique). Le dépôt d'amylose formé par des chaînes légères d'anticorps se produit ici au contact d'une prolifération de plasmocytes situés dans un organe particulier. Il n’y a pas de passage de la chaîne légère des immunoglobulines dans la circulation sanguine et donc aucun dépôt ne se forme dans d’autres organes.
Amyloses rares. Le pronostic de la maladie est le plus souvent lié à l’atteinte cardiaque. Malheureusement, son diagnostic est souvent tardif, ce qui aggrave le pronostic. Ce retard est lié à l’absence d’outils de diagnostic simples (biomarqueurs, imagerie…) permettant un diagnostic précoce de la maladie. L'absence d'outils de diagnostic précoce, l'hétérogénéité de l'expression (multi-systémique) de cette maladie et la difficulté de sa prise en charge entraînent des retards de diagnostic et une non prise en charge de certaines atteintes d'organes, qui ont un impact sur la qualité de vie des patients. les patients.

Il existe un besoin urgent d'aider les médecins à mieux caractériser les présentations cliniques et biologiques de la maladie, d'améliorer les outils de diagnostic et de standardiser la prise en charge thérapeutique.

Toutes les données collectées pour l'étude sont des données clés et de routine pour la maladie, facilement disponibles dans les dossiers médicaux des patients. Il est également possible d'utiliser des outils informatiques complémentaires et spécifiques pour collecter ces données, au sein des centres experts participants.

Les données seront enregistrées dans un carnet d'observation électronique.

résultats principaux :

  • Les caractéristiques cliniques, biologiques et d’imagerie des patients atteints d’amylose cardiaque
    Décrire les caractéristiques cliniques, biologiques et d'imagerie des patients atteints d'amylose cardiaque.
  • 6 ans

résultats secondaires :

  • la prévalence et l'incidence des différents types d'amylose et leur évolution.
    6 ans
  • La prise en charge thérapeutique (cardiologique et spécifique), leurs effets bénéfiques et secondaires.
    6 ans

Critère d'intégration:

• Âges éligibles : 18 ans et plus
• Sexes admissibles : tous
CRITÈRE D'INTÉGRATION

Les patients doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants pour être inclus dans l'étude :

Patiente majeur
Patiente majeur protégé (tutelle ou curatelle)

Cohorte prospective :

Patientes référés ou qui ont été référés au centre participant pour une suspicion d'amylose.

Patiente qui a signé la note d'information sur le patient « Cohorte prospective »

Cohorte rétro-prospective :

Patiente déjà suivi au centre avec un diagnostic confirmé d'amylose Patiente ayant signé la notice patient « cohorte rétro-prospective »

Cohorte rétrospective :

Patientes décédés suivis au centre avec un diagnostic confirmé d'amylose

Les participants à l'étude ne seront pas rémunérés pour leur participation

CRITÈRES D'EXCLUSION Le patient a exprimé son refus de participer. La participation à une autre étude, même interventionnelle, n'est pas un critère de non-inclusion.

parrainer: Sauver des vies, c’est important

contacts: Mounira Kharoubi, +33650029257 , [email protected]

les enquêteurs: Thibaud Pr Damy,Henri Mondor University Hospital

emplacements des centres d'essai :

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