Étude post-approbation de Lixelle pour le traitement de l'amylose liée à la dialyse | oneAMYLOIDOSISvoice
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recrutement

Étude post-approbation de Lixelle pour le traitement de l'amylose liée à la dialyse

information clé

numéro d'identification de l'étude : NCT02952144

condition: Amylose par dialyse

statut: Recrutement

objectif:

L'amylose liée à la dialyse (DRA) est une complication grave de l'hémodialyse (HD) à long terme. Son mécanisme pathogène implique une accumulation de β2-microglobuline (β2M) dans le sang. La β2M est produite par la plupart des cellules du corps et est métabolisée dans les reins chez les individus en bonne santé. Cependant, chez les patients HD présentant un dysfonctionnement rénal, la β2M qui n’est pas entièrement éliminée par la HD s’accumule de manière excessive dans le sang. Il forme ensuite des fibrilles amyloïdes qui se déposent dans les os, les articulations et les tissus mous. Les fibrilles sont en outre modifiées par des produits finaux de glycation avancée (AGE), induisant une infiltration locale de macrophages et une production de cytokines conduisant à une inflammation chronique et à l'activation des ostéoclastes. Par conséquent, des complications graves accompagnées de divers symptômes se développent, collectivement appelées DRA.

Lixelle® est une colonne d'aphérèse de β2M de sang total développée pour adsorber et éliminer sélectivement la β2M du sang des patients DRA. Le traitement est réalisé avec Lixelle® connectée en amont du dialyseur en série sur un circuit HD à chaque séance. La colonne Lixelle® contient des billes de cellulose poreuses avec des ligands de chaîne hexadécylalkyle liés de manière covalente, qui adsorbent sélectivement le β2M, via un effet de tamisage moléculaire en raison de sa structure poreuse et de son interaction hydrophobe avec les ligands. Lixelle® est utilisée pour soulager les symptômes et prévenir la progression de la DRA au Japon depuis 1996, lorsque la couverture par l'assurance maladie et le remboursement du traitement ont été approuvés par le ministère japonais de la Santé, du Travail et de la Protection sociale. L'amélioration des activités de la vie quotidienne (AVQ) et la rémission des arthralgies par le traitement Lixelle® ont été démontrées dans plusieurs études cliniques.

intervention: Traitement Lixelle®

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02952144

dernière mise à jour: 22 février 2024

détails de l'étude

date de début: Octobre 2015

achèvement estimée: décembre 2024

dernière mise à jour: 2 février 2024

phase de développement : Non applicable

taille / inscription: 40

descriptif de l'étude : In a post-market study on Lixelle® conducted between 1994 and 1997 in Japan, all adverse events in 183 patients (13, 476 treatments) at 58 centers were collected. The most frequent adverse events were temporary hypotension and anemia, which are common in dialysis or any extracorporeal therapy. Since the maximum blood flow rate for Lixelle® is less than the average blood flow rate for the conventional HD in the USA, Lixelle®- treatment requires a longer treatment time to achieve the same Kt/V urea as the conventional HD in the United States. However, the longer dialysis time and the lower blood flow rate are not likely to increase the rate of adverse events. Adverse events (including Serious Adverse Events) will be collected at each treatment whenever they occur and will be analyzed using descriptive statistics.

This is a prospective double-armed study of 2 years of Lixelle®-treatment. The study consists of the study arm of 2 years of Lixelle®-treatment in 30 DRA patients and the natural history arm of 2 years of conventional HD in 10 DRA patients as the descriptive reference.

The primary objective of this study is to assess the safety of Lixelle® in patients in the USA. The secondary objectives of this study are to assess the probable benefit of Lixelle® to increase the β2M reduction rate in a single dialysis session.

Exploratory endpoints are to assess:

the changes of DRA symptoms and ADL of the patients treated with Lixelle® using DRAQ (Dialysis-Related Amyloidosis Questionnaire)
the changes of QOL of the patients treated with Lixelle® using KDQOL-SF (Kidney Disease Quality of Life Short Form)
the pre-treatment β2M levels at baseline, one and two years; and
bone cysts at baseline and two years

résultats principaux :

  • le taux de SAE
    comparison of incidence of SAE between between the Lixelle® treatment group and the natural history during treatment period (2 years)
  • pendant 2 ans de traitement Lixelle® pendant la période d'étude

résultats secondaires :

  • Taux de réduction β2M dans le traitement Lixelle® (2 ans)
    comparaison entre le début et 2 ans (104 semaines) après le traitement Lixelle®
  • comparaison du taux de réduction de β2M entre le traitement Lixelle® et l'histoire naturelle
    comparaison entre le début et 2 ans (104 semaines) après le traitement Lixelle®

Critère d'intégration:

• Âges éligibles : 18 ans et plus
• Sexes admissibles : tous
Critère d'intégration:

Patientes recevant une HD trois fois par semaine et diagnostiqués comme DRA par un ou plusieurs des 1 à 4 suivants seront inclus.

Biopsie de tout tissu, montrant des fibrilles amyloïdes positives au rouge Congo et des taches immunohistochimiques compatibles avec β2M
Échographie de l'épaule montrant des coiffes des rotateurs d'épaisseur supérieure à 8 mm et/ou des coussinets échogènes entre les groupes musculaires de la coiffe des rotateurs
Deux diagnostics ou plus des éléments suivants (1) à (5) (1) Polyarthralgie (2) Syndrome du canal carpien (3) Doigt à ressaut (4) Spondylose associée à la dialyse ((i) ou (ii)) (i) Spondylarthropathie destructrice (DSA) (ii) Sténose vertébrale (5) Kystes osseux (Les kystes osseux considérés comme étant causés par d'autres maladies telles que l'arthrose, les kystes osseux anévrismaux et les kystes osseux monocaméraux doivent être exclus.)
Biopsie de tout tissu, montrant des fibrilles amyloïdes positives au rouge Congo, et un diagnostic ou des antécédents chirurgicaux du critère 3- (1) à (5)

critère d'exclusion: Critères:

Le patient qui répond à l'un des 1 à 7 suivants sera exclu de l'étude.

Patiente diagnostiqué avec une polyarthrite rhumatoïde
Patiente diagnostiqué avec l'ostéoporose
Patiente diagnostiqué avec de l'arthrose
Patiente prévoyant de recevoir une transplantation rénale pendant l'étude
Patiente pour lequel une anticoagulation adéquate ne peut être obtenue
Patiente pour lequel le traitement par circulation extracorporelle est contre-indiqué, comme ceux présentant une insuffisance cardiaque sévère, un infarctus aigu du myocarde, une arythmie cardiaque sévère, un trouble épileptique aigu ou une hypertension ou une hypotension sévère non contrôlée.
Patientee prévoyant de devenir enceinte, enceinte ou allaitante
Patiente incapable de comprendre ou de répondre aux questionnaires même avec une assistance appropriée

parrainer: Kaneka Medical Amérique LLC

contacts: Joanne McLaughlin, (646) 202-3566, [email protected]

les enquêteurs: Jeffrey Silberzweig, MD, Institut Rogosin

emplacements des centres d'essai :

  • États-Unis, New York
    L'Institut Rogosin
    Jeffrey Silberzweig, MD

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