N-of-1 pour les bêta-bloquants dans l'amylose cardiaque

numéro d'identification de l'étude : NCT05019027

condition: Amylose cardiaque, maladies cardiaques

statut: Recrutement

L’équipe d’étude générera des données préliminaires indiquant si les patients atteints d’amylose cardiaque se sentent mieux lorsque leur bêtabloquant est arrêté. Pour atteindre cet objectif, 20 essais N sur 1 (activés ou désactivés) seront menés, et l'équipe d'étude interrogera ensuite les participants pour mieux comprendre leurs résultats. Chaque sujet participera à 2 périodes d'une durée allant jusqu'à 6 semaines chacune en fonction du profil de santé de chaque patient. Nous impliquerons également les parties prenantes pour comprendre l'acceptabilité et la faisabilité des essais de déprescription N-of-1. Les essais N-of-1 seront affinés de manière itérative en temps réel en fonction des commentaires.

intervention: Bêta bloquant

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05019027

dernière mise à jour: 22 février 2024

date de début: janvier 2024

achèvement estimée: septembre 2025

dernière mise à jour: 5 décembre 2023

phase de développement : Phase 4

taille / inscription: 16

descriptif de l'étude : L'intervention est un essai sans insu de stade I du NIH de développement d'interventions comportementales, utilisant une conception croisée de retrait/inversion à un seul bras (On [A] vs Off [B]) avec 2 périodes, chaque période durant jusqu'à 6 semaines, permettant titrage et lavage. Pendant la période On (A), les sujets prendront leur bêta-bloquant, préalablement prescrit aux sujets par leur médecin. Pendant la période Off (B), leurs bêta-bloquants seront diminués puis arrêtés ; nous diminuerons la dose de bêta-bloquant de 50 % chaque semaine, quel que soit le bêta-bloquant qu'ils prennent, similaire à un algorithme utilisé dans un essai de déprescription antérieur.

résultats principaux :

• Le changement de la capacité d'exercice sous bêtabloquant par rapport à sans bêtabloquant, tel que mesuré par la consommation maximale d'oxygène (VO2) pendant le test d'effort cardiopulmonaire (CPET).
  Comprendre les changements de capacité d'exercice entre la phase On et Off via un test d'effort cardiopulmonaire de consommation maximale d'oxygène (VO2). Le test d'effort cardiopulmonaire (CPET) mesure la production d'oxygène respiration par respiration pendant un exercice à symptômes limités sur un vélo stationnaire ou un tapis roulant. Cela permet de calculer la consommation maximale d'oxygène (VO2). Le pourcentage de VO2 maximal prévu pour le poids corporel sera également calculé.
• Fin de la période 1 (semaine 2, 3, 4, 5 ou 6) et de la période 2 (semaine 8, 9, 10, 11 ou 12)
  Le changement de l'état de santé déclaré par les patients lorsqu'ils sont sous bêtabloquant par rapport à ceux sans bêtabloquant, tel que mesuré par le questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-12).
  Le questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-12) est une enquête sur l'état de santé spécifique à l'insuffisance cardiaque. Les questions sont classées sur des échelles de Likert de 5 à 7 points, les scores les plus élevés indiquant un meilleur état de santé.
• Base de référence ; Toutes les deux semaines, fin de la période 1 (semaine 2, 3, 4, 5 ou 6), fin de la période 2 (semaine 8, 9, 10, 11 ou 12)
  Le changement dans la qualité de vie rapportée par les patients sous bêtabloquant par rapport à ceux sans bêtabloquant, tel que mesuré par l'échelle visuelle analogique EuroQol-5d.
  Le système analogique visuel EuroQol-5D (EQ-5D VAS) indique la santé perçue par le patient sur une échelle visuelle analogique verticale. L'échelle va de 0, indiquant la santé la plus mauvaise, à 100, indiquant la meilleure santé.
• Base de référence ; Fin de la période 1 (semaines 2, 3, 4, 5 ou 6), fin de la période 2 (semaines 8, 9, 10, 11 ou 12)
  

résultats secondaires :

• Modification de la qualité de vie rapportée par le patient sous bêta-bloquant, telle que mesurée par le Patiente-Reported Outcome Measurement Information System-29 (PROMIS-29)
  Base de référence ; Hebdomadaire jusqu'à 12 semaines ; Fin de la période 1 (semaine 2, 3, 4, 5 ou 6), période 2 (semaine 8, 9, 10, 11 ou 12)

Critère d'intégration:

critère d'exclusion: Critères:

Autre indication convaincante bêta-bloquant

Symptômes d'angine
Syndrome coronarien aigu, infarctus du myocarde ou pontage aorto-coronarien au cours des 3 années précédentes
Arythmie auriculaire avec hospitalisation pour réponse ventriculaire rapide, avant 1 an
Tachycardie sinusale > 100 bpm, arythmie auriculaire avec fréquence ventriculaire > 90 battements par minute, pression artérielle systolique > 160 mmHg

Instabilité clinique (les essais N-sur-1 ne conviennent que pour les conditions stables)

Insuffisance cardiaque décompensée
Hospitalisé au cours des 30 derniers jours
Modifications ou procédures de médicaments au cours des 14 jours précédents qui pourraient perturber les observations, à la discrétion du chercheur principal.
Espérance de vie estimée <6 mois
Démence modérée à sévère ou trouble psychiatrique excluant le consentement éclairé
Barrière linguistique qui empêchera le consentement éclairé et la capacité de comprendre les procédures d'étude
Non-conformité ou incapacité à terminer les procédures d'étude
Toute condition qui, de l'avis du chercheur principal, rend le patient inapte à participer à l'étude

parrainer: Collège médical Weill de l'Université Cornell

contacts: Princesse Osma, BA, 646-962-5910, [email protected]

les enquêteurs: Parag Goyal, MD, MSc, Collège médical Weill de l'Université Cornell

emplacements des centres d'essai : États-Unis

• États-Unis, New York
  Weill Cornell médecine
  Princesse Osma, BA, 646-962-5910, [email protected]