MAGNITUDE : Une étude de phase 3 sur NTLA-2001 chez des participants atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM)

numéro d'identification de l'étude : NCT06128629

condition: Amylose à transthyrétine (ATTR) avec cardiomyopathie

statut: Recrutement

Évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une dose unique de NTLA-2001 par rapport au placebo chez les participants atteints d'ATTR-CM.

intervention: NTLA-2001, Placebo

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT06128629

dernière mise à jour: 22 février 2024

date de début: 13 décembre 2023

achèvement estimée: Avril 2028

dernière mise à jour: 15 février 2024

phase de développement : Phase 3

taille / inscription: 765

descriptif de l'étude : Il s'agit d'une étude multinationale, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo portant sur environ 765 participants, qui seront randomisés pour recevoir une seule perfusion de NTLA-2001 ou de placebo.

résultats principaux :

• Résultat composite de la mortalité cardiovasculaire (CV) et des événements CV
  
• La durée maximale de l'étude dépend des taux d'événements et est estimée entre au moins 18 mois et jusqu'à 48 mois.
  

résultats secondaires :

• Modification de la valeur initiale jusqu'au mois 18 du TTR sérique
  Base de référence, mois 18
• Changement entre la ligne de base et le mois 18 du score KCCQ-OS
  Base de référence, mois 18

Critère d'intégration:

critère d'exclusion: Critères:

IC de classe IV de la New York Heart Association (NYHA)
Polyneuropathie Score d'incapacité de IV (confiné au fauteuil roulant ou au lit)
A l'hépatite B, l'hépatite C ou une infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
Antécédents de tumeur maligne active dans les 3 ans précédant le dépistage
Traitement par silencieux d'ARN (patisiran, inotersen et/ou eplontersen) dans les 12 mois précédant l'administration. Toute utilisation antérieure du vutrisiran n'est pas autorisée
Initiation du tafamidis dans les 6 mois précédant l'administration de l'étude
Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 30 mL/min/1.73 m^2
Si vous faites de l'insuffisance hépatique
Tension artérielle incontrôlée
Incapacité ou refus de prendre une supplémentation en vitamine A pendant la durée de l'étude

parrainer: Intellia Thérapeutique

contacts: Responsable des essais chez Intellia, 1-857-285-6200, [email protected]

emplacements des centres d'essai : États-Unis, Nouvelle-Zélande

• États-Unis, District de Columbia
  Centre hospitalier MedStar Washington – Institut cardiaque et vasculaire MedStar
  
  
• New Zealand
  Recherche clinique en Nouvelle-Zélande
  
  
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  Recherche clinique en Nouvelle-Zélande