Une étude d'extension pour évaluer l'innocuité à long terme de l'Eplontersen chez les adultes atteints de cardiomyopathie amyloïde médiée par la transthyrétine (ATTR-CM)

numéro d'identification de l'étude : NCT05667493

condition: Cardiomyopathie amyloïde médiée par la transthyrétine (ATTR CM)

statut: Recrutement

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une administration prolongée d'eplontersen chez les participants atteints d'ATTR-CM.

intervention: Eplontersen

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05667493

dernière mise à jour: 22 février 2024

date de début: 30 novembre 2022

achèvement estimée: août 2029

dernière mise à jour: 18 décembre 2023

phase de développement : Phase 3

taille / inscription: 1400

descriptif de l'étude : Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte de phase 3 portant sur environ 1400 4 participants. Les participants éligibles recevront de l'eplontersen une fois toutes les 36 semaines pendant 6 mois maximum ou 10 mois après que l'eplontersen soit approuvé et disponible dans le pays du site, selon la première éventualité. Les participants recevront également des doses supplémentaires quotidiennes de l'apport journalier recommandé (AJR) de vitamine A. Cette étude comprendra les périodes suivantes : inférieure ou égale à (≤) période d'évaluation préalable de 36 semaines, jusqu'à une période de traitement de 6 mois. , et jusqu'à XNUMX mois de période d'évaluation post-traitement.

résultats principaux :

• Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
  
• Base de référence jusqu'à 36 mois
  Changement par rapport à la ligne de base de la numération plaquettaire
  
• Base de référence jusqu'à 36 mois
  Changement par rapport à la ligne de base du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
  
• Base de référence jusqu'à 36 mois
  Changement par rapport à la valeur initiale du rapport protéine-créatinine urinaire (UPCR)
  
• Base de référence jusqu'à 36 mois
  Changement par rapport à la ligne de base dans l'AST
  
• Base de référence jusqu'à 36 mois
  Changement par rapport à la ligne de base dans ALT
  
• Base de référence jusqu'à 36 mois
  Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport à la ligne de base dans les paramètres de l'électrocardiogramme (ECG)
  
• Base de référence jusqu'à 36 mois
  Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport à la valeur initiale de l'hormone de stimulation de la thyroïde (TSH)
  
• Base de référence jusqu'à 36 mois
  Pourcentage de participants présentant des anticorps anti-médicaments (ADA)
  
• Base de référence jusqu'à 36 mois
  

résultats secondaires :

• Changement par rapport à la ligne de base des niveaux sériques de transthyrétine (TTR)
  Base de référence jusqu'à 36 mois
• Changement par rapport à la ligne de base lors du test de marche de 6 minutes (6MWT)
  Base de référence jusqu'à 36 mois
• Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ)
  Base de référence jusqu'à 36 mois
• Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire abrégé de l'enquête sur la santé (SF-36)
  Base de référence jusqu'à 36 mois
• Changement par rapport à la ligne de base dans 5 niveaux EuroQol - 5 dimensions (EQ-5D-5L)
  Base de référence jusqu'à 36 mois
• Changement par rapport à la ligne de base du biomarqueur : prohormone N-terminale du peptide natriurétique cérébral (NT-proBNP)
  Base de référence jusqu'à 36 mois
• Changement par rapport à la valeur initiale du biomarqueur : troponine T cardiaque à haute sensibilité (hs-cTnT)
  Base de référence jusqu'à 36 mois

Critère d'intégration:

critère d'exclusion: Critères:

Administration du médicament à l'étude interrompue définitivement lors de la participation à l'étude Index (ION 682884-CS2) ou IST (étude ISIS 420915-CS101).
présentez une nouvelle affection ou une aggravation d'une affection existante qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, rendrait le participant inapte à l'inscription, ou qui pourrait interférer avec la participation ou la fin de l'étude par le participant, y compris la nécessité d'un traitement avec des médicaments interdits dans l’étude d’index.

parrainer: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

contacts: Ionis Pharmaceuticals, (844) 520-3239, [email protected]

emplacements des centres d'essai : États-Unis, Australie, Canada, Allemagne, Grèce, Israël, Italie, Portugal, Suède

• États-Unis, Arizona
  Mayo Clinic
  
  
• États-Unis, Californie
  Institut de recherche clinique et translationnelle Altman – Centre de recherche clinique
  
  
• États-Unis, Colorado
  Hôpital de l'Université du Colorado - Campus médical d'Anschutz
  
  
• États-Unis, Géorgie
  Piémont Coeur de Fayetteville
  
  
• États-Unis, Géorgie
  Hôpital du Piémont d'Atlanta
  
  
• États-Unis, Illinois
  Northwestern University
  
  
• États-Unis, Indiana
  Hôpital universitaire de santé de l'Université de l'Indiana
  
  
• États-Unis, Maryland
  Université du Maryland Medical Center
  
  
• États-Unis, Minnesota
  Mayo Clinic
  
  
• États-Unis, Missouri
  Hôpital juif de Barnes
  
  
• États-Unis, New York
  Associés en cardiologie Langone de l'Université de New York
  
  
• États-Unis, New York
  Centre médical Irving de l'Université Columbia
  
  
• États-Unis, Oregon
  Université de la santé et des sciences de l'Oregon
  
  
• États-Unis, Utah
  Université de l'Utah
  
  
• États-Unis, Virginie
  Virginia Commonwealth University
  
  
• Australie
  Hôpital de Liverpool
  
  
• Autriche
  Medizinische Universität Graz
  
  
• Autriche
  Université royale d'Innsbruck
  
  
• Belgique
  Hôpital général Sint-Jan Bruges-Ostende – Campus Sint-Jan
  
  
• canadien, albertain
  Université de Calgary
  
  
• Allemagne
  Hôpital universitaire de Münster
  
  
• Allemagne
  Universitätsklinikum des Sarre
  
  
• Grèce
  Hôpital général d'Athènes "Alexandra"
  
  
• Israël
  Centre médical Kaplan
  
  
• Israël
  Campus de soins de santé de Rambam
  
  
• Italie
  Hôpital universitaire de Careggi
  
  
• Italie
  IRCCS Fondation Polyclinique San Matteo
  
  
• Portugal
  Centre Hospitalier Universitaire de Saint John
  
  
• Portugal
  Hôpital da Senhora da Oliveira
  
  
• Spain
  Hôpital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  
  
• Suède
  Universitetssjukhuset de Sahlgrenska
  
  
• Suède
  Infirmerie de Skellefteå