Étude visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de l'ALN-TTRSC04 chez des sujets sains

numéro d'identification de l'étude : NCT05661916

condition: Amylose à transthyrétine

statut: Recrutement

Le but de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacodynamique (PD) et la pharmacocinétique (PK) de doses uniques croissantes d’ALN-TTRSC04.

intervention: Médicament : ALN-TTRSC04 Médicament : Placebo

résultats: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05661916

dernière mise à jour: 18 novembre 2024

date de début: 2023-01-16

achèvement estimée: 2025-09-01

phase de développement : Phase 1

taille / inscription: 180

résultats principaux :

• Fréquence des effets indésirables – Jusqu’à 20 mois
  

résultats secondaires :

• Variation des concentrations sériques de transthyrétine (TTR) par rapport à la valeur initiale au fil du temps - Jusqu'à 18 mois
  Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'ALN-TTRSC04 - Jour 1 jusqu'au jour 4
  Délai pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) d'ALN-TTRSC04 - Du jour 1 au jour 4
  Aire sous la courbe concentration-temps (AUC) de ALN-TTRSC04 - Jour 1 à Jour 4
  Fraction d'ALN-TTRSC04 excrétée dans l'urine (fe) - Jusqu'au jour 2
  

Critère d'intégration:

critère d'exclusion: A un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 90 mL/min/1.73 m^2 lors du dépistage.
Présente un taux d'alanine aminotransférase (ALAT), d'aspartate aminotransférase (ASAT) ou de bilirubine directe supérieur à la limite supérieure de la normale (LSN).

parrainer: Alnylam Pharmaceuticals

contacts: Alnylam Pharmaceuticals, 1-877-ALNYLAM, [email protected]

les enquêteurs: Directeur de l'étude : Directeur médical, Alnylam Pharmaceuticals Inc.

emplacements des centres d'essai :

• Royaume-Uni
  Ligne d'information sur les essais cliniques Alnylam