A Study to Assess the Long-Term Safety and Efficacy of Eplontersen (Formerly Known as ION-682884, IONIS-TTR-LRx and AKCEA-TTR-LRx) in Patientes With Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy | oneAMYLOIDOSISvoice
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A Study to Assess the Long-Term Safety and Efficacy of Eplontersen (Formerly Known as ION-682884, IONIS-TTR-LRx and AKCEA-TTR-LRx) in Patientes With Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy

information clé

numéro d'identification de l'étude : NCT05071300

condition: Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy

statut: Recrutement

objectif:

The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of extended dosing with Eplontersen in participants with hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (hATTR-PN).

intervention: Eplontersen

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05071300

dernière mise à jour: 22 février 2024

détails de l'étude

date de début: 4 janvier 2022

achèvement estimée: Juillet 2023

dernière mise à jour: 6 octobre 2023

phase de développement : Phase 3

taille / inscription: 140

descriptif de l'étude : This is a multicenter, open-label, Phase 3 study in up to approximately 140 participants. Eligible participants will receive Eplontersen once every 4 weeks for up to 157 weeks. Participants will also receive daily supplemental doses of the recommended daily allowance (RDA) of vitamin A. This study will consist of the following periods: less than or equal to (≤) 8-week screening period, a 157 weeks treatment period, and a 24-week post-treatment evaluation period.

résultats principaux :

  • Change From Baseline in Platelet Count
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Renal Function
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Change From Baseline in Adverse Events
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Change From Baseline in Number of Concomitant Medications Used
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Vital Signs
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Change From Baseline in Body Weight
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Physical Examination Findings
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Clinical Laboratory Tests
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Electrocardiogram (ECG) Parameters
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Thyroid Panel Tests
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Coagulation Tests
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Inflammatory Panel Tests
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181
    Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Complement and Immunogenicity Tests
  • Base de référence jusqu'à la semaine 181

résultats secondaires :

  • Change From Baseline in Neuropathy Impairment Score (NIS)
    Base de référence jusqu'à la semaine 181
  • Change From Baseline in Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN) Questionnaire
    Base de référence jusqu'à la semaine 181
  • Change From Baseline in Neuropathy Symptom and Change Score (NSC)
    Base de référence jusqu'à la semaine 181
  • Change From Baseline in Serum Transthyretin (TTR) Concentration
    Base de référence jusqu'à la semaine 181
  • Change From Baseline in Physical Component Summary Score (PCS) of 36-Item Short Form Survey (SF-36)
    Base de référence jusqu'à la semaine 181
  • Change From Baseline in Polyneuropathy Disability Score (PND)
    Base de référence jusqu'à la semaine 181
  • Change From Baseline in Modified Body Mass Index (mBMI)
    Base de référence jusqu'à la semaine 181
  • Change From Baseline in Composite Autonomic Symptom Score-31 (COMPASS-31)
    Base de référence jusqu'à la semaine 181
  • Change From Baseline in 5 Level EQ-5D (EQ-5D-5L)
    Base de référence jusqu'à la semaine 181

Critère d'intégration:

• Âges éligibles : 18 ans et plus
• Sexes admissibles : tous
Critère d'intégration:

Satisfactory completion of ION-682884-CS3 (NCT04136184) (Index Study) as judged by the Investigator and Sponsor, or diagnosis of hATTR-PN and satisfactory completion of either study ISIS 420915-CS101 or study 2018-P001436 (NCT03702829) (both are Investigator-Sponsored studies with inotersen - the unconjugated version of Eplontersen) as judged by the Investigator and Sponsor.
Doit avoir donné son consentement éclairé écrit (signé et daté) et toute autorisation requise par la loi locale et être en mesure de se conformer à toutes les exigences de l'étude.

Satisfy the following:

Females: must be non-pregnant and non-lactating and either:

Surgically sterile (e.g., tubal occlusion, hysterectomy, bilateral salpingectomy, bilateral oophorectomy);
Post-menopausal (defined as 12 months of spontaneous amenorrhea in females > 55 years of age or, in females ≤ 55 years, 12 months of spontaneous amenorrhea without an alternative medical cause and follicle-stimulating hormone (FSH) levels in the postmenopausal range for the laboratory involved;
Abstinent*;
If engaged in sexual relations of child-bearing potential, agree to use highly effective contraceptive methods from the time of signing the informed consent form until at least 24 weeks after the last dose of Eplontersen and agree to receive pregnancy tests per protocol.
Males: Surgically sterile (i.e., bilateral orchidectomy) or abstinent*, if engaged in sexual relations with a woman of child-bearing potential (WOCBP), the participant or the participant's non-pregnant female partner must use a highly effective contraceptive method from the time of signing the informed consent form until at least 24 weeks after the last dose of Eplontersen. *Abstinence (i.e., refraining from heterosexual intercourse throughout the duration of study participation) is only acceptable as true abstinence, i.e., when this is in line with the preferred and usual lifestyle of the participant. Periodic abstinence (e.g., calendar, ovulation, symptothermal, post-ovulation methods), declaration of abstinence for the duration of a trial and withdrawal are not acceptable methods of contraception.
Willingness to adhere to vitamin A supplementation per protocol.

critère d'exclusion: Critères:

1. Have any new condition or worsening of existing condition that in the opinion of the Investigator or Sponsor would make the participant unsuitable for enrollment or could interfere with the participant taking part in or completing the study.

parrainer: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

contacts: Ionis Pharmaceuticals, (844) 483-0646, [email protected]

emplacements des centres d'essai : United States,Argentina,Australia,Brazil,Canada,Cyprus,France,Italy,Spain,Taiwan,Turkey

  • États-Unis, Arizona
    Mayo Clinic

  • États-Unis, Indiana
    Hôpital universitaire de santé de l'Université de l'Indiana

  • États-Unis, Maryland
    Bureau de recherche en neurologie de l'Université Johns Hopkins

  • États-Unis, Massachusetts
    Université de Boston School of Medicine

  • États-Unis, New York
    L'Institut neurologique de New York

  • États-Unis, Caroline du Nord
    Hôpitaux de l'Université de Caroline du Nord – Clinique de neurologie

  • États-Unis, Oregon
    Université de la santé et des sciences de l'Oregon

  • États-Unis, Washington
    Centre médical de l'Université de Washington

  • Argentine
    Hôpital El Cruce

  • Argentine
    Hôpital italien de Buenos Aires

  • Argentine
    Institut du sommeil

  • Australie, Australie occidentale
    Institut Perron de sciences neurologiques et translationnelles

  • Brasil
    Hospital das Clínicas de la Faculté de médecine de Ribeirão Preto

  • Brasil
    Institut de neurologie de Curitiba

  • Brasil
    Universidade Estadual de Campinas

  • Brazil, Rio De Janeiro
    Hôpital universitaire Clementino Fraga Filho

  • Canada, Colombie-Britannique
    Hôpital général de Vancouver

  • Canada, Ontario
    Hôpital général de Toronto

  • Chypre
    Institut chypriote de neurologie et de génétique

  • France
    Hôpital de la Timone

  • France, Haute Garonne
    Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse

  • Italie
    IRCCS Fondation Polyclinique San Matteo

  • Italie
    Institut d'Hospitalisation et de Soins Scientifiques (IRCCS) – Fondation de l'Institut Neurologique Carlo Besta

  • New Zealand
    Hôpital de la ville d'Auckland

  • Portugal
    Centre Hospitalier Universitaire Nord de Lisbonne – Hôpital Santa Maria

  • Portugal
    Centre Hospitalier Universitaire de Porto – Hôpital Général de Santo Antonio

  • Espagne
    Hôpital Clinique San Carlos

  • Espagne
    Hôpital Son Latzer

  • Suède
    Universitetssjukhus des Norrlands

  • Taïwan
    Hôpital commémoratif de Chang Gung

  • Taïwan
    Hôpital universitaire médical de Chine

  • Taïwan
    Hôpital National de l'Université de Taiwan

  • Taïwan
    Hôpital général des anciens combattants de Taipei

  • Turquie
    Istanbul Üniversitesi – Istanbul Tip Fakültesi

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