Une étude de sécurité de cohorte non interventionnelle de patients atteints de hATTR-PN

numéro d'identification de l'étude : NCT04850105

condition: Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuroptie

statut: Recrutement

Il s'agit d'une étude prospective, non interventionnelle, à long terme et multinationale de sécurité de cohorte de patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie (hATTR-PN). L'objectif primordial de cette étude est de mieux caractériser l'innocuité à long terme de TEGSEDI (inotersen) chez les patients atteints de hATTR-PN dans des conditions réelles.

intervention: Collecte des Données

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04850105

dernière mise à jour: 22 février 2024

date de début: 21 septembre 2021

achèvement estimée: 31 mars 2036

dernière mise à jour: 15 février 2024

taille / inscription: 240

descriptif de l'étude : Justification de l'étude :

hATTR-PN est une maladie héréditaire, progressive et mortelle causée par des protéines transthyrétine (TTR) mal repliées qui s'accumulent sous forme de fibrilles amyloïdes principalement dans les nerfs périphériques, le cœur, le tractus gastro-intestinal et d'autres organes. hATTR-PN est une maladie rare et il n’existe pas d’études épidémiologiques de grande envergure fournissant une indication fiable de sa prévalence. La répartition mondiale est inégale, avec des taux plus élevés au Portugal, au Japon, au Brésil, dans le nord de la Suède et aux États-Unis. Les estimations actuelles suggèrent qu'il pourrait y avoir 10,000 XNUMX patients atteints dans le monde.

TEGSEDI (inotersen) est un inhibiteur oligonucléotidique antisens de la synthèse de la protéine TTR humaine. En Europe et au Canada, TEGSEDI est indiqué pour le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 chez les patients adultes atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR). Aux États-Unis, TEGSEDI est indiqué pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par le TTR chez l'adulte. L'efficacité a été démontrée chez les patients atteints de hATTR-PN, comme en témoigne un ralentissement ou une inversion de la progression de la maladie.

Question de recherche:

L'objectif primordial de cette étude est de mieux caractériser l'innocuité à long terme de TEGSEDI chez les patients atteints de hATTR-PN dans des conditions réelles.

Population :

Les patients en Europe, aux États-Unis et au Canada seront recrutés dans des centres qui prennent en charge les patients atteints de hATTR-PN. Les médecins participant à l'étude seront invités à inviter tous les patients qui répondent aux critères d'éligibilité à l'étude à s'inscrire jusqu'à la clôture de la période d'inscription.

résultats principaux :

• Caractérisation plus approfondie de l'innocuité à long terme de TEGSEDI chez les patients atteints de hATTR-PN dans des conditions réelles.
  Détermination du taux d'incidence de thrombocytopénie chez les patients atteints de hATTR-PN traités par TEGSEDI (cohorte exposée à TEGSEDI) Comparaison des taux relatifs de thrombocytopénie chez les patients hATTR-PN traités par TEGSEDI (TEGSEDI exposés) aux patients hATTR-PN non exposés à TEGSEDI ( TEGSEDI- non exposé)
• 10 ans
  

résultats secondaires :

• Description du taux d'incidence des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) chez les patients exposés au TEGSEDI et non exposés au TEGSEDI.
  10 ans
• Description du délai d'apparition des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) chez les patients exposés au TEGSEDI et non exposés au TEGSEDI.
  10 ans

Critère d'intégration:

critère d'exclusion: Critères:

Aucune

parrainer: Akcea Thérapeutique

contacts: Ionis Pharmaceuticals, (844) 915-5145, [email protected]

emplacements des centres d'essai : États-Unis, Canada, Allemagne, Grèce, Italie, Portugal, Espagne

• États-Unis, Alaska
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Californie
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Californie
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Illinois
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Indiana
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Kentucky
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Minnesota
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, New York
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, New York
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Ohio
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Pennsylvanie
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Pennsylvanie
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Texas
  Centre d'étude
  
  
• États-Unis, Virginie
  Centre d'étude
  
  
• Canada
  Centre d'étude
  
  
• France
  Centre d'étude
  
  
• France, Cedex
  Centre d'étude
  
  
• France, Romaine
  Centre d'étude
  
  
• Allemagne
  Centre d'étude
  
  
• Grèce
  Centre d'étude
  
  
• Grèce
  Centre d'étude
  
  
• Grèce
  Centre d'étude
  
  
• Italy
  Centre d'étude
  
  
• Italy
  Centre d'étude
  
  
• Italy
  Centre d'étude
  
  
• Italy
  Centre d'étude
  
  
• Italy
  Centre d'étude
  
  
• Italy
  Centre d'étude
  
  
• Italie, Roma
  Centre d'étude
  
  
• Italie, Rome
  Centre d'étude
  
  
• Portugal
  Centre d'étude
  
  
• Espagne
  Centre d'étude
  
  
• Espagne, Andalousie
  Centre d'étude
  
  
• Espagne, Avenue De Roma
  Centre d'étude
  
  
• Espagne, Barcelone
  Centre d'étude
  
  
• Espagne, Catalogne
  Centre d'étude
  
  
• Espagne, Communauté de Madrid
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• Espagne, Islas Baléares
  Centre d'étude