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recrutement

Une étude de sécurité de cohorte non interventionnelle de patients atteints de hATTR-PN

information clé

numéro d'identification de l'étude : NCT04850105

condition: Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuroptie

statut: Recrutement

objectif:

Il s'agit d'une étude prospective, non interventionnelle, à long terme et multinationale de sécurité de cohorte de patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie (hATTR-PN). L'objectif primordial de cette étude est de mieux caractériser l'innocuité à long terme de TEGSEDI (inotersen) chez les patients atteints de hATTR-PN dans des conditions réelles.

intervention: Collecte des Données

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04850105

dernière mise à jour: 22 février 2024

détails de l'étude

date de début: 21 septembre 2021

achèvement estimée: 31 mars 2036

dernière mise à jour: 15 février 2024

taille / inscription: 240

descriptif de l'étude : Justification de l'étude :

hATTR-PN est une maladie héréditaire, progressive et mortelle causée par des protéines transthyrétine (TTR) mal repliées qui s'accumulent sous forme de fibrilles amyloïdes principalement dans les nerfs périphériques, le cœur, le tractus gastro-intestinal et d'autres organes. hATTR-PN est une maladie rare et il n’existe pas d’études épidémiologiques de grande envergure fournissant une indication fiable de sa prévalence. La répartition mondiale est inégale, avec des taux plus élevés au Portugal, au Japon, au Brésil, dans le nord de la Suède et aux États-Unis. Les estimations actuelles suggèrent qu'il pourrait y avoir 10,000 XNUMX patients atteints dans le monde.

TEGSEDI (inotersen) est un inhibiteur oligonucléotidique antisens de la synthèse de la protéine TTR humaine. En Europe et au Canada, TEGSEDI est indiqué pour le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 chez les patients adultes atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR). Aux États-Unis, TEGSEDI est indiqué pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par le TTR chez l'adulte. L'efficacité a été démontrée chez les patients atteints de hATTR-PN, comme en témoigne un ralentissement ou une inversion de la progression de la maladie.

Question de recherche:

L'objectif primordial de cette étude est de mieux caractériser l'innocuité à long terme de TEGSEDI chez les patients atteints de hATTR-PN dans des conditions réelles.

Population:

Les patients en Europe, aux États-Unis et au Canada seront recrutés dans des centres qui prennent en charge les patients atteints de hATTR-PN. Les médecins participant à l'étude seront invités à inviter tous les patients qui répondent aux critères d'éligibilité à l'étude à s'inscrire jusqu'à la clôture de la période d'inscription.

résultats principaux :

  • Caractérisation plus approfondie de l'innocuité à long terme de TEGSEDI chez les patients atteints de hATTR-PN dans des conditions réelles.
    Détermination du taux d'incidence de thrombocytopénie chez les patients atteints de hATTR-PN traités par TEGSEDI (cohorte exposée à TEGSEDI) Comparaison des taux relatifs de thrombocytopénie chez les patients hATTR-PN traités par TEGSEDI (TEGSEDI exposés) aux patients hATTR-PN non exposés à TEGSEDI ( TEGSEDI- non exposé)
  • 10 ans

résultats secondaires :

  • Description du taux d'incidence des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) chez les patients exposés au TEGSEDI et non exposés au TEGSEDI.
    10 ans
  • Description du délai d'apparition des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) chez les patients exposés au TEGSEDI et non exposés au TEGSEDI.
    10 ans

Critère d'intégration:

• Âges éligibles : 18 ans et plus
• Sexes admissibles : tous
Critère d'intégration:

Non plus:

Cohorte exposée à TEGSEDI : patients diagnostiqués avec hATTR-PN qui ont pris une dose de TEGSEDI dans les 25 semaines précédant l'inscription.
Cohorte non exposée à TEGSEDI : patients diagnostiqués avec hATTR-PN qui n'ont pris aucune dose de TEGSEDI dans les 25 semaines précédant l'inscription et sont éligibles au traitement par TEGSEDI conformément à l'étiquette du produit applicable.
Géré cliniquement au Canada, en Europe ou aux États-Unis
Avoir fourni un consentement éclairé écrit approprié

critère d'exclusion: Critères:

Aucun

parrainer: Akcea Thérapeutique

contacts: Ionis Pharmaceuticals, (844) 915-5145, [email protected]

emplacements des centres d'essai : États-Unis, Canada, Allemagne, Grèce, Italie, Portugal, Espagne

  • États-Unis, Alaska
    Centre d'étude

  • États-Unis, Californie
    Centre d'étude

  • États-Unis, Californie
    Centre d'étude

  • États-Unis, Illinois
    Centre d'étude

  • États-Unis, Indiana
    Centre d'étude

  • États-Unis, Kentucky
    Centre d'étude

  • États-Unis, Minnesota
    Centre d'étude

  • États-Unis, New York
    Centre d'étude

  • États-Unis, New York
    Centre d'étude

  • États-Unis, Ohio
    Centre d'étude

  • États-Unis, Pennsylvanie
    Centre d'étude

  • États-Unis, Pennsylvanie
    Centre d'étude

  • États-Unis, Texas
    Centre d'étude

  • États-Unis, Virginie
    Centre d'étude

  • Canada
    Centre d'étude

  • France
    Centre d'étude

  • France, Cedex
    Centre d'étude

  • France, Romaine
    Centre d'étude

  • Allemagne
    Centre d'étude

  • Grèce
    Centre d'étude

  • Grèce
    Centre d'étude

  • Grèce
    Centre d'étude

  • Italie
    Centre d'étude

  • Italie
    Centre d'étude

  • Italie
    Centre d'étude

  • Italie
    Centre d'étude

  • Italie
    Centre d'étude

  • Italie
    Centre d'étude

  • Italie, Roma
    Centre d'étude

  • Italie, Rome
    Centre d'étude

  • Portugal
    Centre d'étude

  • Espagne
    Centre d'étude

  • Espagne, Andalousie
    Centre d'étude

  • Espagne, Avenue De Roma
    Centre d'étude

  • Espagne, Barcelone
    Centre d'étude

  • Espagne, Catalogne
    Centre d'étude

  • Espagne, Communauté de Madrid
    Centre d'étude

  • Espagne, Islas Baléares
    Centre d'étude

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