Une étude clinique pour caractériser les événements indésirables survenant dans la journée suivant l'administration de TEGSEDI à des patients adultes atteints de hATTR-PN

numéro d'identification de l'étude : NCT04306510

condition: Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuroptie

statut: Recrutement

objectif:

L'objectif de l'étude est de caractériser les événements indésirables (EI) survenant dans la journée suivant l'administration de TEGSEDI à des patients adultes atteints d'ATTR-PN globalement et chez des patients individuels en ce qui concerne l'évolution temporelle de l'apparition des EI, les modifications des signes vitaux, les mesures préventives, le traitement requis , les facteurs de risque et les résultats indésirables ultérieurs.

intervention: Échantillons de sang pour les immunoglobulines, Échantillons de sang pour les marqueurs inflammatoires, Échantillons de sang pour les anticorps anti-médicaments

résultats: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04306510

dernière mise à jour: 22 février 2024

date de début: 21 janvier 2021

achèvement estimée: 15 mars 2025

dernière mise à jour: 2 novembre 2023

phase de développement : Phase 4

taille / inscription: 75

résultats principaux :

• Caractériser les EI survenant dans la journée suivant l'administration de TEGSEDI à des patients adultes atteints de hATTR-PN.
  Tous les EI apparus pendant le traitement et potentiellement liés au TEGSEDI seront résumés.
• 1 an minimum à 2 ans maximum
  

Critère d'intégration:

Critère d'intégration:

Satisfaire à l'un des éléments suivants :

Patientes américains : patients adultes (≥ 18 ans) diagnostiqués avec hATTR-PN et ayant reçu du TEGSEDI selon l'USPI.
Patientes canadiens : Patientes adultes (≥ 18 ans) diagnostiqués avec une NP hATTR de stade 1 ou 2 et ayant reçu du TEGSEDI conformément au CPM.
Doit avoir donné son consentement éclairé écrit pour participer à cette étude
Doit donner accès à leurs dossiers médicaux antérieurs
Vous êtes sur le point de commencer ou avez récemment commencé un traitement par TEGSEDI et n'avez pas reçu plus de 9 doses au total.
Être prêt à effectuer les tests requis et à signaler tout EI et/ou changement de médicament

Satisfaire à l'un des éléments suivants :

Femelles : non enceintes et non allaitantes ; abstinente ou si elle a des relations sexuelles en âge de procréer, la patiente utilise une méthode contraceptive acceptable à partir du moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF) jusqu'à 13 semaines après la dernière dose de TEGSEDI.
Hommes : abstinents ou s'ils ont des relations sexuelles avec une femme en âge de procréer, le patient utilise une méthode contraceptive acceptable à partir du moment de la signature de l'ICF jusqu'à 13 semaines après la dernière dose de TEGSEDI.

critère d'exclusion: Critères:

Aucune

parrainer: Akcea Thérapeutique

contacts: Ionis Pharmaceuticals, (844) 742-0280, [email protected]

emplacements des centres d'essai :

• États-Unis, New York
  Centre d'étude
  
  
• Canada, Ontario
  Centre d'étude