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Avec l'édition de gènes CRISPR, des traitements uniques commencent à décoller pour les maladies rares
En février de l'année dernière, Doherty - maintenant âgé d'environ 65 ans - a commencé à ressentir les mêmes symptômes respiratoires précoces que son père avait eus. En tant que randonneur passionné qui a parcouru l'Himalaya, il a été surpris de se retrouver essoufflé lors de promenades dans les collines locales. Les tests ont confirmé que Doherty avait une forme héréditaire d'amylose ATTR.
Mais il y avait une bonne nouvelle : si Doherty avait été diagnostiqué ne serait-ce qu'un an plus tôt, aucune option de traitement ne lui aurait été disponible – une situation bien trop courante pour plus de 30 millions de patients américains atteints de maladies rares. Mais Gillmore, le médecin de Doherty, lui a offert la possibilité de participer à un essai clinique précoce utilisant CRISPR, une thérapie révolutionnaire d'édition du génome avec le potentiel de guérir son amylose ATTR en une seule dose.
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