Résultats positifs de phase 1 de l'AKCEA-TTR-LRx présentés à la réunion annuelle de la Heart Failure Society of America

Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), une filiale de Ionis Pharmaceuticals, Inc., et Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), a présenté aujourd'hui les données de l'essai clinique de phase 1 d'AKCEA-TTR-LRx dans une affiche présentation à la 23e réunion scientifique annuelle de la Heart Failure Society of America à Philadelphie, Pennsylvanie.

AKCEA-TTR-LRx est un médicament antisens développé à l'aide de la plate-forme technologique exclusive LIgand Conjugated Antisense (LICA) d'Ionis. Il a été découvert par Ionis et est co-développé par Ionis et Akcea. AKCEA-TTR-LRx est conçu pour inhiber la production de transthyrétine, ou TTR, et est étudié chez des patients atteints à la fois des formes héréditaires et sauvages d'amylose TTR ou ATTR.

Résultats de l'étude de phase 1 AKCEA-TTR-LRx:
Le but de l'étude de phase 1 était d'évaluer les effets d'AKCEA-TTR-LRx sur les taux de TTR chez des volontaires sains. Dans l'étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, avec augmentation de la dose, des volontaires sains ont reçu AKCEA-TTR-LRx ou un placebo via une injection sous-cutanée unique ou une fois toutes les quatre semaines pendant 13 semaines, suivi d'une période supplémentaire de 13 semaines pendant laquelle les patients n'a pas reçu de traitement.

Les résultats de l'étude de phase 1 montrent:
• Les patients qui ont reçu des injections de 45 mg par mois ont obtenu une réduction moyenne des taux de TTR de 86% à la semaine 13.
• Les patients qui ont reçu des injections de 90 mg par mois ont obtenu une réduction moyenne des taux de TTR de 94% à la semaine 13.
• Les patients ayant reçu une seule injection de 120 mg ont obtenu une réduction moyenne du TTR de 86% à la semaine 4.
• Tous les événements indésirables (EI) étaient bénins à l'exception d'un EI modéré (céphalées).
• Aucun EI n'a conduit à une interruption du dosage.
• Il n'y a eu aucun événement indésirable grave chez les patients traités par AKCEA-TTR-LRx.

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