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Eplontersen a atteint les critères d'évaluation co-primaires et secondaires dans l'analyse intermédiaire de l'essai de phase III NEURO-TTRansform pour la polyneuropathie amyloïde héréditaire à médiation par la transthyrétine (ATTRv-PN)
Des résultats positifs de haut niveau de l'essai de phase III NEURO-TTRansform chez des patients atteints de polyneuropathie amyloïde héréditaire à transthyrétine (ATTRv-PN) ont montré que l'éplontersen d'AstraZeneca et d'Ionis a atteint ses critères d'évaluation principaux lors d'une analyse intermédiaire prévue à 35 semaines. Dans l'essai, eplontersen a atteint un changement statistiquement significatif et cliniquement significatif par rapport à son critère d'évaluation co-principal de variation en pourcentage de la concentration sérique de transthyrétine (TTR), réduisant la production de protéines TTR. Eplontersen a également atteint son critère d'évaluation co-principal de changement par rapport à la ligne de base dans le score de déficience neuropathique modifié +7 (mNIS + 7), une mesure de la progression de la maladie neuropathique, par rapport au groupe placebo externe.
Des résultats de haut niveau ont montré que l'essai a également atteint son critère d'évaluation secondaire de changement par rapport au départ dans le Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) montrant que le traitement par eplontersen a considérablement amélioré la qualité de vie rapportée par les patients par rapport au groupe placebo externe. Dans l'essai, eplontersen a démontré un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable sans préoccupations particulières.
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