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Eplontersen a stoppé la progression de la maladie ATTRv-PN et amélioré l'altération de la neuropathie et la qualité de vie dans l'étude de phase 3 sur 66 semaines
CARLSBAD, Californie, 24 avril 2023 / PRNewswire / - Ionis Pharmaceuticals, Inc.. (Nasdaq : IONS) a annoncé aujourd'hui que l'étude de phase 3 NEURO-TTRansform pour AstraZeneca et l'eplontersen d'Ionis chez des patients atteints de polyneuropathie amyloïde héréditaire à transthyrétine (ATTRv-PN) a atteint tous les critères d'évaluation principaux et secondaires à 66 semaines par rapport à un groupe placebo externe. Les résultats positifs sont présentés aujourd'hui lors d'une session sur les sciences émergentes lors de la réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Neurology (AAN) à Boston. L'ATTRv-PN est une maladie débilitante provoquée par l'accumulation progressive de dépôts amyloïdes de TTR, qui provoque des lésions nerveuses progressives et conduit à une défaillance des organes et éventuellement à la mort.
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