Alnylam annonce le résultat positif de la réunion du comité consultatif de la FDA

– Le Comité consultatif sur les médicaments cardiovasculaires et rénaux a voté à 9 contre 3 que les avantages du Patisiran l'emportent sur ses risques pour le traitement de la cardiomyopathie de l'amylose ATTR –

– La date d’action cible de la loi sur les frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance est le 8 octobre 2023 –

CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–sept. 13, 2023– Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), la principale société thérapeutique à base d'ARNi, a annoncé aujourd'hui les résultats positifs de la réunion du comité consultatif sur les médicaments cardiovasculaires et rénaux (CRDAC) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour discuter de la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour le patisiran, un traitement expérimental à base d'ARNi en cours de développement pour le traitement de la cardiomyopathie de l'amylose médiée par la transthyrétine (ATTR). Le CRDAC a voté à 9 contre 3 que les bénéfices du patisiran l'emportent sur ses risques pour le traitement de la cardiomyopathie de l'amylose ATTR.

« Nous sommes reconnaissants pour l'examen et la discussion réfléchis du CRDAC, et remercions les patients, les médecins et la communauté de défense qui ont partagé leurs précieuses idées aujourd'hui », a déclaré Pushkal Garg, MD, directeur médical chez Alnylam. « Les résultats positifs de la réunion d'aujourd'hui sont étayés par les données d'efficacité et de sécurité observées dans l'étude de phase 3 APOLLO-B et constituent une nouvelle étape vers l'offre aux patients atteints de cardiomyopathie de l'amylose ATTR d'une nouvelle option de traitement qui s'attaque à la cause sous-jacente de la maladie et a le potentiel d’améliorer de manière significative la capacité fonctionnelle et la qualité de vie des patients. Nous sommes impatients de continuer à travailler avec la FDA alors qu'elle termine son examen de notre sNDA.

L'amylose ATTR est une maladie sous-diagnostiquée, à évolution rapide, débilitante et mortelle, causée par des protéines transthyrétine (TTR) mal repliées, qui s'accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps, y compris le cœur, entraînant une cardiomyopathie et une insuffisance cardiaque. Les manifestations cardiaques associées à l'amylose ATTR peuvent avoir un impact dévastateur sur la vie des patients et les options de traitement sont aujourd'hui limitées, de nombreux patients continuant de progresser ou ne pouvant pas accéder aux soins standard actuels.

La décision positive du panel d'experts indépendants CRDAC de la FDA était basée sur une discussion des données à l'appui de la sNDA pour le patisiran, qui incluent des résultats positifs de l'étude de phase 3 APOLLO-B qui démontrent des effets favorables sur la capacité fonctionnelle, l'état de santé et la qualité de la vie des patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie par rapport au placebo, telle que mesurée par le test de marche de 6 minutes (6-MWT) et le score du résumé global du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-OS), respectivement.

Le CRDAC fournit à la FDA des conseils et des recommandations d'experts indépendants sur les médicaments commercialisés et expérimentaux destinés à être utilisés dans le traitement des troubles cardiovasculaires et rénaux. Le vote du CRDAC, bien que non contraignant, sera pris en compte par la FDA lorsqu'elle prendra sa décision concernant l'indication potentiellement élargie du patisiran. La FDA a fixé une date d’action au 8 octobre 2023, en vertu de la loi sur les frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance.

Le nom établi de ONPATTRO est Patisiran^®, qui est approuvé par la FDA pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose ATTR héréditaire chez l'adulte.

Indication ONPATTRO et informations de sécurité importantes

Indication

ONPATTRO est indiqué pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine chez l'adulte.

Renseignements importants sur la sécurité

Réactions liées à la perfusion

Des réactions liées à la perfusion (IRR) ont été observées chez des patients traités par ONPATTRO. Dans une étude clinique contrôlée, 19 % des patients traités par ONPATTRO ont présenté des RLP, contre 9 % des patients traités par placebo. Les symptômes les plus courants des RLP avec ONPATTRO étaient les bouffées vasomotrices, les maux de dos, les nausées, les douleurs abdominales, la dyspnée et les maux de tête.

Pour réduire le risque de RLP, les patients doivent recevoir une prémédication avec un corticostéroïde, de l'acétaminophène et des antihistaminiques (inhibiteurs H1 et H2) au moins 60 minutes avant la perfusion d'ONPATTRO. Surveiller les patients pendant la perfusion pour détecter les signes et symptômes de RLP. En cas de RLP, envisagez de ralentir ou d'interrompre la perfusion et d'instaurer une prise en charge médicale selon les indications cliniques. Si la perfusion est interrompue, envisagez de la reprendre à un débit de perfusion plus lent uniquement si les symptômes ont disparu. En cas de RLP grave ou mettant la vie en danger, la perfusion doit être interrompue et non reprise.

Niveaux réduits de vitamine A sérique et supplémentation recommandée

Le traitement ONPATTRO entraîne une diminution des taux sériques de vitamine A. Une supplémentation à l'apport journalier recommandé (AJR) en vitamine A est conseillée aux patients prenant ONPATTRO. Des doses plus élevées que l'AJR ne doivent pas être administrées pour tenter d'atteindre des taux sériques normaux de vitamine A pendant le traitement par ONPATTRO, car les taux sériques ne reflètent pas le taux sérique total de vitamine A dans l'organisme.

Les patients doivent être adressés à un ophtalmologiste s'ils développent des symptômes oculaires évocateurs d'une carence en vitamine A (par exemple, cécité nocturne).

Effets indésirables

Les effets indésirables les plus fréquemment survenus chez les patients traités par ONPATTRO étaient des infections des voies respiratoires supérieures (29 %) et des réactions liées à la perfusion (19 %).

Pour plus d'informations sur ONPATTRO, veuillez consulter la version complète des États-Unis. Informations de prescription.

À propos de ONPATTRO^® (participant)

ONPATTRO (patisiran) est un traitement ARNi approuvé aux États-Unis et au Canada pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire ATTR (hATTR) chez l'adulte. ONPATTRO est également approuvé dans l'Union européenne, en Suisse et au Brésil pour le traitement de l'amylose hATTR chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2, et au Japon pour le traitement de l'amylose hATTR avec polyneuropathie. ONPATTRO est un ARNi thérapeutique ciblant la transthyrétine (TTR) administré par voie intraveineuse. Il est conçu pour cibler et faire taire l’ARN messager du TTR, réduisant ainsi la production de protéine TTR avant sa fabrication. La réduction de la protéine pathogène entraîne une réduction des dépôts amyloïdes dans les tissus. Patisiran est également en cours d'évaluation pour le traitement de la cardiomyopathie de l'amylose médiée par la transthyrétine (ATTR) ; la sécurité et l'efficacité du patisiran dans cette indication n'ont pas été établies ou évaluées par la FDA, l'EMA ou toute autre autorité de santé.

À propos de l’amylose ATTR

L'amylose médiée par la transthyrétine (ATTR) est une maladie sous-diagnostiquée, à évolution rapide, débilitante et mortelle, causée par des protéines de transthyrétine (TTR) mal repliées, qui s'accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps, notamment les nerfs, le cœur et le tractus gastro-intestinal. Les patients peuvent présenter une polyneuropathie, une cardiomyopathie ou les deux manifestations de la maladie. Il existe deux formes différentes d'amylose ATTR : l'amylose ATTR héréditaire (hATTR), qui est causée par une variante du gène TTR et affecte environ 50,000 200,000 personnes dans le monde, et l'amylose ATTR de type sauvage (wtATTR), qui survient sans variante du gène TTR et n'a pas d'impact. on estime qu’il y a entre 300,000 XNUMX et XNUMX XNUMX personnes dans le monde.

À propos de l'étude de phase 3 APOLLO-B

APOLLO-B est une étude mondiale multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue et réalisée pour évaluer les effets du patisiran sur la capacité fonctionnelle et la qualité de vie des patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie. L’étude a recruté 360 patients adultes atteints d’amylose ATTR (héréditaire ou de type sauvage) atteints de cardiomyopathie sur 69 sites dans 21 pays. Les patients ont été randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir 0.3 mg/kg de patisiran ou un placebo administrés par voie intraveineuse toutes les trois semaines sur une période de traitement de 12 mois. Après 12 mois, tous les patients ont reçu du patisiran dans le cadre d'une période de prolongation ouverte.

À propos de la technologie LNP

Alnylam détient des licences sur la propriété intellectuelle d'Arbutus Biopharma LNP pour une utilisation dans les produits thérapeutiques ARNi utilisant la technologie LNP.

À propos de l'ARNi

L’ARNi (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de silençage génique qui représente aujourd’hui l’une des frontières les plus prometteuses et les plus avancées en biologie et en développement de médicaments. Sa découverte a été saluée comme « une avancée scientifique majeure qui se produit une fois tous les dix ans environ » et a été récompensée par le prix Nobel de physiologie ou médecine en 2006. En exploitant le processus biologique naturel de l’ARNi se produisant dans nos cellules, une nouvelle classe de médicaments connus sous le nom de thérapies à base d’ARNi est désormais une réalité. Les petits ARN interférents (ARNsi), les molécules qui médient l'ARNi et constituent la plateforme thérapeutique ARNi d'Alnylam, fonctionnent en amont des médicaments actuels en faisant taire puissamment l'ARN messager (ARNm) – les précurseurs génétiques – qui codent pour les protéines à l'origine de la maladie ou du cheminement de la maladie, empêchant ainsi qu'ils soient fabriqués. Il s’agit d’une approche révolutionnaire susceptible de transformer les soins prodigués aux patients atteints de maladies génétiques ou autres.

À propos d'Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq : ALNY) a dirigé la traduction de l'interférence ARN (ARNi) dans une toute nouvelle classe de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et répandues dont les besoins ne sont pas satisfaits. Basées sur une science lauréate du prix Nobel, les thérapies ARNi représentent une approche puissante et cliniquement validée donnant lieu à des médicaments transformateurs. Depuis sa création en 2002, Alnylam a dirigé le Révolution ARNi et continue de concrétiser une vision audacieuse pour transformer la possibilité scientifique en réalité. Les produits thérapeutiques ARNi commerciaux d'Alnylam sont ONPATTRO^® (participiel), AMVUTTRA^® (vutrisiran), GIVLAARI^® (givosiran), OXLUMO^® (lumasiran) et Leqvio^® (inclisiran), développé et commercialisé par Novartis, partenaire d'Alnylam. Alnylam dispose d'un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, comprenant plusieurs produits candidats en cours de développement. Alnylam exécute son “Alnylam P.⁵x25 " stratégique visant à fournir des médicaments transformateurs pour le traitement des maladies rares et courantes, bénéficiant aux patients du monde entier grâce à une innovation durable et à des performances financières exceptionnelles, ce qui se traduit par un profil biotechnologique de premier plan. Alnylam a son siège social à Cambridge, Massachusetts. Pour plus d’informations sur nos collaborateurs, notre science et notre pipeline, veuillez visiter www.alnylam.com et interagissez avec nous sur X (anciennement Twitter) à @Alnylam, Ou sur LinkedIn, Facebook, ou Instagram.

Énoncés prospectifs d'Alnylam

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 27A du Securities Act de 1933 et de l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques concernant les attentes, les convictions, les objectifs, les plans ou les perspectives d'Alnylam. y compris, sans s'y limiter, les déclarations, expresses ou implicites, relatives aux déclarations et recommandations du comité consultatif de la FDA concernant les bénéfices potentiels du patisiran pour le traitement de la cardiomyopathie de l'amylose ATTR chez les adultes, les plans d'Alnylam de continuer à travailler avec la FDA alors qu'ils terminent leurs examen de la sNDA patisiran ; que la FDA n'est pas liée par la recommandation du comité consultatif mais prend en compte ses conseils lors de l'examen des demandes ; et les attentes concernant l'aspiration d'Alnylam à devenir une société biotechnologique leader et la réalisation prévue de ses objectifs “Alnylam P.⁵x25 " stratégie, doivent être considérées comme des déclarations prospectives. Les résultats réels et les projets futurs peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris, sans s'y limiter : la FDA peut ne pas approuver la sNDA pour le patisiran avant la date de demande PDUFA ou du tout, nous pourrions ne pas être en mesure de nous conformer à toutes les demandes de la FDA, y compris en ce qui concerne notre sNDA patisiran, en temps opportun, voire pas du tout ; La capacité d'Alnylam à exécuter avec succès ses «Alnylam P⁵x25" stratégie; La capacité d'Alnylam à découvrir et à développer de nouveaux médicaments candidats et de nouvelles approches de délivrance et à démontrer avec succès l'efficacité et la sécurité de ses produits candidats ; les résultats précliniques et cliniques des produits candidats d'Alnylam, dont le patisiran et le vutrisiran ; les actions ou conseils des agences de réglementation et la capacité d'Alnylam à obtenir et à maintenir l'approbation réglementaire pour ses produits candidats, y compris le patisiran et le vutrisiran, ainsi qu'une tarification et un remboursement favorables ; lancer, commercialiser et vendre avec succès les produits approuvés par Alnylam à l'échelle mondiale ; les retards, interruptions ou défaillances dans la fabrication et la fourniture des produits candidats d'Alnylam ou de ses produits commercialisés ; les retards ou les interruptions dans l'approvisionnement en ressources nécessaires pour faire avancer les programmes de recherche et de développement d'Alnylam, notamment en cas de perturbations récentes dans l'approvisionnement en primates non humains ; obtenir, maintenir et protéger la propriété intellectuelle ; la capacité d'Alnylam à étendre avec succès l'indication d'ONPATTRO ou d'AMVUTTRA à l'avenir ; la capacité d'Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses d'exploitation grâce à des investissements disciplinés dans les opérations et sa capacité à atteindre un profil financier autonome à l'avenir sans avoir besoin d'un futur financement par actions ; La capacité d'Alnylam à maintenir des collaborations commerciales stratégiques ; la dépendance d'Alnylam à l'égard de tiers pour le développement et la commercialisation de certains produits, notamment Roche, Novartis, Sanofi, Regeneron et Vir ; l'issue d'un litige ; les risques potentiels des futures enquêtes gouvernementales ; et dépenses imprévues ; ainsi que ces risques discutés plus en détail dans les « Facteurs de risque » déposés avec le rapport annuel 2022 d'Alnylam sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), tels qu'ils peuvent être mis à jour de temps à autre dans les rapports trimestriels ultérieurs d'Alnylam sur Formulaire 10-Q et dans ses autres dépôts auprès de la SEC. De plus, toutes les déclarations prospectives représentent les opinions d'Alnylam uniquement à ce jour et ne doivent pas être considérées comme représentant ses opinions à une date ultérieure. Alnylam décline explicitement toute obligation, sauf dans la mesure requise par la loi, de mettre à jour les déclarations prospectives.

Ce communiqué traite des thérapies expérimentales à base d'ARNi et des utilisations de thérapies à base d'ARNi précédemment approuvées en cours de développement et n'est pas destiné à transmettre des conclusions sur l'efficacité ou la sécurité de ces thérapies ou utilisations expérimentales. Patisiran n'a été approuvé par aucun organisme de réglementation pour le traitement de l'amylose ATTR avec cardiomyopathie. Aucune conclusion ne peut ou ne doit être tirée quant à sa sécurité ou son efficacité dans le traitement de la cardiomyopathie dans cette population. Il n'y a aucune garantie que des produits thérapeutiques expérimentaux ou des utilisations élargies de produits commerciaux mèneront à bien leur développement clinique ou obtiendront l'approbation des autorités sanitaires.

Voir la version source sur businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20230913147234/en/

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Christine Regan Lindenboom
(Investisseurs et médias)
+1-617-682-4340

Josh Brodski
(Investisseurs)
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Source : Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

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