Le Royaume-Uni approuve l'essai de phase 1 d'une thérapie potentielle d'édition de gènes, NTLA-2001

Le traitement utilise la technologie d'édition CRISPR/Cas9, une technique dérivée de bactéries qui permet aux chercheurs d'éditer le génome d'une cellule en spécifiant les régions d'ADN à ajouter, supprimer ou éditer.
 
NTLA-2001 est conçu pour éliminer le gène TTR de l'ADN des cellules hépatiques, ce qui réduirait considérablement la production de TTR et empêcherait l'apparition des symptômes de l'ATTR.